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CAR-T疗法发明者卡尔·朱恩:决胜癌症的CAR-T治疗

2015年深圳国际BT领袖峰会于9月23日在深圳会展中心开幕,主题为“发展绿色经济、创造美好生活”。峰会亮点之一是邀请了被誉为“全球生物制药界最有影响力的科学家”、美国科学院院士、宾夕法尼亚大学终身教授卡尔·朱恩(Carl H. June)发表题为“决胜癌症:癌症的CAR-T治疗”的演讲。

卡尔·朱恩是美国科学院院士,现任宾夕法尼亚大学Perelman医学院病理系终审教授,Abramson家族癌症研究所转化医学中心主任。他是CAR-T技术的发明者,已发表超过360篇SCI论文,申请专利46项,授权31项。以下为演讲实录:

我想介绍CAR-T细胞疗法,这是一种基于T细胞工程的新型免疫疗法。我们的实验室在宾夕法尼亚州,致力于开发创新疗法。癌症是全球健康的主要挑战,死亡率居高不下,中国也不例外。传统疗法如化疗和放疗毒性高且易复发,而免疫疗法提供了新的希望。

癌症免疫疗法在过去一百年中逐步发展,近年来取得了突破性进展,例如使用PD-1/PD-L1抗体。CAR-T疗法通过基因工程改造患者自身的T细胞,使其表达嵌合抗原受体(CAR),从而特异性识别并杀死肿瘤细胞。具体过程是:从患者血液中分离白细胞,在实验室中培养并改造T细胞,约5天内形成CAR-T细胞,然后回输到患者体内。这些CAR-T细胞能够持续增殖并杀伤肿瘤,被称为“连环杀手”。

2010年,我们开始临床试验,治疗难治性慢性淋巴细胞白血病(CLL)患者。结果显示,五年后患者体内仍存在功能性CAR-T细胞,且实现了完全缓解(CR)。2011年4月,我们治疗了一位晚期肿瘤患者,效果显著。2012年,一位6岁白血病患儿Emily Whitehead接受治疗,成为全球知名的成功案例,至今无癌生存。

CAR-T疗法面临三大挑战:制药、生物技术和医疗器械。我们正在推动细胞治疗成为第四大支柱。与药物不同,CAR-T具有患者特异性,需要本地血库和法规支持。2014年,福布斯报道了宾大与诺华的联盟,致力于推动CAR-T获得FDA批准。FDA已授予突破性疗法认定,目前正在进行多中心临床试验,未来将扩展至日本等地。

目前,全球有77个CAR-T临床试验,美国48个,中国20个,欧洲8个。中国正在积极制定标准,欧洲也在追赶。我们希望更多患者能受益于免疫治疗,恢复正常生活。感谢大家!

(责任编辑:泉水)