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Treeway公司近日宣布，与Cedars-Sinai理事会再生医学研究所（Cedars-Sinai Board of Governors Regenerative Medicine Institute）建立合作，共同开发针对肌萎缩侧索硬化（ALS）的基因疗法AAV5-GDNF（TW002）。ALS是一种致命的神经退行性疾病，导致运动神经元逐渐死亡，患者通常在确诊后3-5年内因呼吸衰竭死亡。目前全球仅有少数获批药物，疗效有限，亟需创新疗法。

Treeway是一家由两位ALS患者创立的生物技术公司，致力于开发ALS新疗法。今年早些时候，公司从uniQure公司获得了AAV5-GDNF的独家许可协议。GDNF（胶质细胞源性神经营养因子）是一种神经营养因子，在ALS动物模型中显示出保护运动神经元的潜力，但如何有效递送至中枢神经系统一直是挑战。AAV5-GDNF利用腺相关病毒载体AAV5将GDNF基因递送至靶细胞，使其持续表达GDNF蛋白，从而提供长期神经保护作用。TW002是Treeway公司开发中的第二个产品，采用新型临床管理模式，有望克服传统递送障碍。

为了推进TW002的临床前开发，Treeway将与Cedars-Sinai理事会再生医学研究所主任Clive Svendsen博士领导的研究团队合作。Svendsen博士是人类神经干细胞生物学领域的权威，其团队长期研究利用神经干细胞释放GDNF治疗ALS。此次合作将结合Treeway的基因疗法平台与Cedars-Sinai的神经生物学专长，加速TW002的转化进程。

Treeway和Cedars-Sinai已成功申请TREAT ALS药物开发合同，并获得50万美元资金支持。该合同由美国ALS协会发起，旨在加速有前景的潜在疗法进入临床试验。这笔拨款将用于启动一项临床前研究，在ALS大鼠模型中评估TW002的安全性和有效性。临床前研究是ALS药物开发的关键步骤，旨在验证疗法在动物模型中的疗效和毒性，为后续临床试验奠定基础。

Treeway公司首席执行官Inez de Greef表示：“此次合作与Treeway的‘合作创新’理念高度契合。我们相信这项研究将帮助我们迅速推进科学突破，实现为ALS患者带来新疗法的最终目标。感谢ALS协会的拨款，使我们能够共同致力于攻克ALS。”ALS协会首席科学家Lucie Bruijn博士评论道：“ALS协会很高兴为学术界与产业界的合作提供资金支持，这种伙伴关系能够加速ALS疗法的开发，为患者带来希望。”

参考文献：
1. Treeway公司新闻稿，2023年。
2. ALS协会TREAT ALS项目介绍。