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创业但不差钱,因为他们手握巧然天成的新型治疗黑科技

在医疗科技领域,创新的步伐日新月异。尽管我们可能认为近期已有多项突破性技术问世,但全球众多科学家在各自的研究领域中不断取得新成果,几乎每天都有令人惊喜的发现。

今天,我们将介绍两种不为人知的治疗手段。之所以选择这两家公司,是因为一家初创公司与制药巨头罗氏(Roche)达成了高达5亿美元的合作订单,而另一家公司在成立之初便获得了2500万美元的融资,其技术之创新令人惊叹,堪称“巧然天成”。

12月7日,罗氏与初创公司SQZ Biotech达成了5亿美元的合作协议,双方将利用SQZ的技术平台共同开展癌症免疫治疗的研究。SQZ在2015年被FierceBiotech评选为“15大热门公司”之一,其技术平台在2014年被《科学美国人》评选为“十大改变世界的创意”之一。

SQZ Biotech成立于2013年,由麻省理工学院的Armon Sharei创办。Sharei在一次实验中意外发现了一种“劫持”细胞的技术,进而创立了SQZ。这项技术可以将多肽、抗原、抗体、其他蛋白质、核酸和纳米材料等物质导入细胞内,目的是为了在癌症免疫治疗中发挥作用。

“劫持”细胞是一种常见的科学研究和临床治疗技术,简单来说,就是让细胞执行我们希望它执行的任务。传统的细胞“劫持”方法包括物理法(电击)、化学法(通过化学物质改变细胞膜通透性)和生物法(使用病毒载体),但这些方法各有局限性。

Sharei的实验旨在克服这些难题。在一次实验中,他发现细胞在受到挤压时会发生变形,结果细胞悬浮液中的大分子物质能够进入细胞内。这一发现促成了CellSqueeze平台的诞生。

CellSqueeze技术不仅可以应用于癌症免疫治疗,还可以用于脆弱的干细胞和免疫细胞。免疫治疗作为一种新兴的癌症治疗方法,已被寄予厚望,能够将患者从死亡线上拉回。当前的免疫治疗主要针对T细胞进行基因编辑或使用免疫检查点抑制剂来增强T细胞的功能,但这些方法的特异性较高,广谱性差。

Sharei计划利用CellSqueeze技术对B细胞进行改造。B细胞在人体免疫防御中扮演重要角色,能够将抗原“送给”T细胞以激活其增殖,从而引发强大的免疫反应。然而,B细胞通常只能识别有限的抗原。

通过CellSqueeze技术,Sharei从人体内提取B细胞及多种抗原,将这些抗原导入B细胞内,从而增强B细胞的免疫反应能力。实验结果表明,CellSqueeze技术的效率比传统方法提高了数十倍,且对细胞的毒副作用较小。

12月9日,Rubius Therapeutics宣布其突破性治疗平台正式成立,并获得了2500万美元的启动资金。Rubius计划利用其独创的红细胞治疗技术Red-Cell Therapeutics(RCTs)开展针对自身免疫性疾病、代谢性疾病和癌症等严重疾病的研究。

Rubius的CEO Avak Kahvejian及其团队选择红细胞作为研究对象,因为成熟的红细胞不含细胞核,因此不携带遗传物质。Rubius的研发流程包括将治疗所需的蛋白药物基因插入干细胞基因组,诱导其转化为红细胞,并合成相应的蛋白药物,最终将不含遗传物质的红细胞输回患者体内。

Rubius的RCTs平台创新之处在于巧妙利用红细胞成熟过程中丢弃细胞核的特性,从而避免了对遗传物质改造的担忧。Rubius计划推出的第一款红细胞药物将用于治疗苯丙酮尿症(PKU),这是一种代谢性疾病,发病率约为1/13000。

随着科技的进步,研究人员不断揭示人体细胞和组织的奥秘,并将新发现与传统技术相结合,形成了令人惊叹的创新技术。然而,这两种治疗手段在设计上虽然新颖,但都面临着如何控制“给药”量的挑战,这直接关系到治疗效果和患者的安全。

(责任编辑:泉水)