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在一项新的研究中，来自美国斯克里普斯研究所（TSRI）和克雷格·文特尔研究所（JCVI）等机构的研究人员证实，用于临床制造多能干细胞的方法不会将致癌基因突变传递给患者。相关研究结果于2016年2月19日发表在《自然通讯》期刊上，论文标题为“Whole-genome mutational burden analysis of three pluripotency induction methods”。这项研究是评估快速发展中的干细胞疗法对患者安全性的重要一步。

该研究重点关注在患者体内使用诱导性多能干细胞（iPSCs）的安全性。iPSCs能够分化成体内任何一种类型的细胞，因此有潜力修复因损伤或诸如帕金森病和多发性硬化症等疾病带来的组织损伤。

与JCVI人类生物学部门主任Nicholas J. Schork教授共同领导这项研究的TSRI发育神经生物学教授Jeanne Loring表示：“我们想知道对细胞进行重编程是否会让它们容易发生突变。答案是‘不’。” Schork补充道：“患者的安全是第一位的，我们的研究是首批解决基于iPSCs的细胞替代疗法安全担忧的研究之一，有望激发人们的进一步兴趣。”

为了制造iPSCs，科学家们必须对成体细胞（如皮肤细胞）进行重编程，使其表达一套不同的基因，这可通过使用作为运输载体的病毒或信使RNA（mRNA）分子来实现。研究人员研究了三种流行的iPSCs制造方法：整合性逆转录病毒载体、非整合性仙台病毒和人工合成mRNA，并评估了每种方法触发致癌基因突变的潜力。虽然研究人员在iPSCs中注意到一些小的变异，但这些方法中没有一种导致显著的突变。他们对这些实验重复了两次，结果再次未发现显著风险。

Loring说：“我们正在使用的这些制造iPSCs的方法是安全的。”不过，研究人员确实发出提醒：尽管iPSCs在重编程过程中未获得致癌基因突变，但潜在有害的突变可能在iPSCs随后的实验室增殖中积累。Loring指出，科学家们在将细胞用于临床治疗之前，必须分析是否存在这些有害突变。她强调：“我们需要继续开发这些用于临床的细胞。我们推荐的质量控制就是在植入人体之前，使用基因组方法彻底了解这些细胞的特征。”