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一种基于改造患者自身免疫细胞的白血病疗法于2017年7月12日获得美国食品和药物管理局（FDA）专家委员会的一致支持，为美国政府审批通过第一种针对癌症的基因疗法铺平了道路。该疗法名为CTL019，由瑞士诺华公司开发，用于治疗3至25岁的复发难治型B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）。

CTL019是一种嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，其原理是从患者体内采集在免疫反应中发挥重要作用的T细胞，通过基因工程技术对其进行重新编程，使T细胞表面表达能够识别并攻击癌细胞的嵌合抗原受体。改造后的T细胞经扩增后回输患者体内，实现精准杀伤肿瘤细胞。CAR-T疗法属于基因治疗和细胞治疗的交叉领域，近年来发展迅速。

诺华公司的一项最新临床试验结果显示，83%的B细胞急性淋巴细胞白血病患者在接受CTL019治疗3个月后，病情获得完全或部分缓解；治疗1年后的复发率为64%，存活率为79%。B细胞急性淋巴细胞白血病是一种恶性肿瘤，异常增生的原始细胞在骨髓聚集并抑制正常造血功能。传统治疗方案有限，儿童和青少年患者5年无复发存活率仅为10%至30%。

FDA肿瘤药物咨询委员会以10比0的投票结果建议批准CTL019，尽管该建议仅供FDA审批时参考，但通常会被采纳。诺华肿瘤首席执行官布鲁诺·斯特里吉尼表示：“这个委员会一致推荐CTL019，使我们更接近于给有需要的患者提供第一种获得商用许可的CAR-T疗法。”

CAR-T疗法是广受关注的癌症治疗方向。除诺华外，美国风筝制药公司与朱诺治疗公司也在研发CAR-T产品。然而，朱诺治疗公司因临床试验中数名患者出现脑水肿死亡事件，于2017年初正式终止了针对成年人复发难治型B细胞急性淋巴细胞白血病的基因疗法临床试验。风筝制药公司首席执行官阿里·贝勒德格伦在投票前发表博客文章称，他是诺华“最热情的拉拉队队员”，强调这一投票关乎“推进一项有潜力变革癌症疗法的令人兴奋的技术”。朱诺治疗公司也向诺华表示祝贺，称这是CAR-T疗法的一个里程碑，“最重要的是，这对儿童及其家人来说是个好消息！”