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近日，美国一项针对1970年代至1999年期间接受治疗的癌症患儿的研究显示，尽管多年来生存率有所改善，但幸存者的生活质量仍然较低。约70%的儿童癌症幸存者受到治疗副作用的影响，包括继发性癌症。随着存活率的提高，全球儿童癌症幸存者人数正在增加。而纳米药物作为一个新兴的药物领域，有望以更低的副作用，为接受治疗的癌症患儿带来更高的生活质量。

什么是纳米药物？纳米药物是纳米材料或纳米颗粒在医学中的应用形式。纳米颗粒可以将药物运送到一般药物无法到达的病灶。用于药物递送的纳米颗粒通常在20至100纳米范围内，并且可以根据需求进行设计。这种有针对性的方法意味着药物可以以预设的路径浓集于特定的肿瘤区域，对肿瘤造成最大限度的伤害，同时最大限度地减少对周围健康组织的附带损伤，从而减少副作用。因此，纳米药物具有颗粒小、比表面积大、活性高等特点，可以在保证药效的前提下减少药量，甚至可以制成缓释剂型，改变药物在体内的半衰期，延长作用时间。

FDA批准的第一种癌症纳米药物是Doxil。自1995年以来，该药物已用于治疗成人癌症，包括卵巢癌、多发性骨髓瘤和卡波西肉瘤（常见于艾滋病等免疫缺陷病人中的罕见癌症）。目前，已有一些用于成人癌症治疗的纳米药物疗法正在进行临床试验或已上市，但只有少数被批准用于儿童癌症。

纳米颗粒的类型：纳米颗粒的形状和尺寸有所不同，研究人员需要将正确的纳米颗粒与其递送的药物和特定的肿瘤相匹配。目前一系列纳米颗粒结构正在被设计中。一个有趣的例子是一种类似于DNA折叠的结构，似乎可以骗过免疫系统的眼睛，不被当作外来异物，从而避开免疫系统直接到达肿瘤组织，减轻药物带来的副作用。

在已上市的纳米药物研发公司中，不乏财富500强前十大制药公司（辉瑞、强生、默沙东、诺华、罗氏、GSK、阿斯利康、艾伯维）、日本跨国药企（武田制药、第一三共、安斯泰来）、生物制药巨头（安进、吉利德、赛尔基因、健赞），还有专注于纳米剂型开发的制药公司，如台湾微脂体股份有限公司，和仿制药巨头（Teva）等。根据ClinicalTrials数据库和中国药物临床试验登记与信息公示平台上的信息，目前共计有近150个在研的纳米剂型药物。

除了已在纳米载体药物领域占有一席之地的企业，进入该领域的国内公司还有西安力邦制药有限公司、武汉利元亨药物技术有限公司、广州一品红制药有限公司、江苏恒瑞医药股份有限公司、无锡朗慈生物科技有限公司、南京思科药业有限公司/南京康海医药开发有限公司、上海谊众生物技术有限公司、上海天汇化学制药有限公司、国药一心制药有限公司、北京泰德制药股份有限公司和北京百奥药业有限责任公司等。

随着基因治疗等领域的发展，纳米药物所承载的药物不再局限于传统的化疗药物，在分子靶向制剂、反义核苷酸、小干扰RNA（siRNA）、信使RNA和DNA寡核苷酸抑制剂等新型抗癌药物中也表现出巨大潜力，大大提高了基因治疗的安全性和免疫治疗的有效性。

虽然当下很多肿瘤治疗纳米药物都处于临床试验阶段，距离真正成熟仍有一段路要走，要实现临床应用，纳米药物至少还需要解决以下几大挑战：（1）可控和可再生的纳米粒合成方法的研究；（2）完备的临床评价和监测系统的建立；（3）实行良好的生产管理规范（GMP），实现基础研究到临床产品的过渡，以及随后的商业化生产。