生物行移动版

主页 > 疾病诊疗 > 神经退行性疾病 > 帕金森病

日本批准用诱导多能干细胞治疗帕金森病

日本政府于2017年7月29日正式批准京都大学利用诱导多能干细胞(iPS细胞)治疗帕金森病的临床试验计划,这是iPS细胞首次被用于治疗人类帕金森病。该试验由京都大学iPS细胞研究所主导,旨在通过移植由iPS细胞分化而来的神经前体细胞,修复帕金森病患者脑内多巴胺能神经元的损伤,以评估其安全性和有效性。

诱导多能干细胞是通过对成熟体细胞进行基因重编程而获得的干细胞,具有与胚胎干细胞相似的分化潜能。在本试验中,研究人员将iPS细胞培养为神经前体细胞,再将其移植到患者脑部纹状体区域,期望这些前体细胞能进一步分化为多巴胺能神经元,补充因疾病而缺失的多巴胺。此前,研究团队在猴子模型中证实该方法能够显著改善帕金森病症状,为临床试验奠定了重要基础。

该临床试验招募了数名药物治疗效果不佳的帕金森病患者。2018年,京都大学正式启动首例患者移植。后续阶段性报告显示,移植后患者未出现严重不良反应,部分患者在运动功能方面有初步改善,但疗效仍需更大规模长期随访验证。截至2024年,全球范围内已有多个基于iPS细胞的帕金森病临床试验开展,日本这项研究被视为再生医学领域的里程碑。

帕金森病是一种以中脑黑质多巴胺能神经元进行性退变为特征的神经系统变性疾病,主要临床表现包括静止性震颤、肌强直、运动迟缓和姿势步态异常。目前常规治疗以左旋多巴等药物为主,但长期用药会出现疗效减退和运动并发症,因此细胞替代疗法被视为潜在的根治手段之一。

(责任编辑:泉水)