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2018年7月30日，日本京都大学iPS细胞研究与应用中心（CiRA）宣布启动一项里程碑式的临床试验，利用诱导多能干细胞（iPS细胞）来源的神经前体细胞治疗帕金森病。这是iPS细胞首次被用于人类帕金森病的治疗研究。研究团队由神经外科医生Jun Takahashi领导，与京都大学医院合作，计划招募7名药物治疗效果不佳的帕金森病患者，并在移植后对其进行为期两年的跟踪观察。

帕金森病是一种神经退行性疾病，主要病理特征是中脑黑质多巴胺能神经元的进行性丧失，导致纹状体多巴胺水平下降，从而引发运动迟缓、静止性震颤、肌强直和姿势步态障碍等症状。目前尚无根治方法，现有药物（如左旋多巴）只能缓解症状，且长期使用会出现疗效减退和运动并发症。因此，细胞替代疗法被认为是潜在的治疗策略之一。

该试验的核心技术是利用iPS细胞分化生成多巴胺能祖细胞。iPS细胞是通过对成体细胞（如皮肤成纤维细胞）进行重编程获得的，具有与胚胎干细胞相似的多向分化潜能。研究团队将健康捐赠者的iPS细胞定向分化为多巴胺能祖细胞，然后通过立体定向注射技术，将这些细胞移植到患者脑部的壳核区域——这是帕金森病中多巴胺能神经支配的主要靶区。手术过程中，外科医生在患者头骨上钻两个小孔，使用专门设备注射约500万个细胞。

临床前研究为这一试验提供了重要依据。Takahashi团队此前在帕金森病猴模型中进行了实验，将人iPS细胞来源的多巴胺能神经元移植后，猴子的运动症状在两年内得到显著改善，且未出现肿瘤形成等严重不良反应。此外，研究团队采用健康捐赠者的iPS细胞而非患者自体细胞，以降低成本和制备时间，并配合使用免疫抑制剂（如他克莫司）来预防免疫排斥反应。

日本政府于2018年7月29日批准了该临床试验计划。7月30日，京都大学医院正式发布患者招募通知。入选患者将接受移植手术，并在术后两年内定期评估安全性和有效性指标，包括运动功能评分（如UPDRS）、影像学检查（如PET扫描评估多巴胺能神经元存活）以及免疫反应监测。

这是日本批准的第三项iPS细胞临床试验。此前，2014年启动的年龄相关性黄斑变性（AMD）试验由Masayo Takahashi（Jun Takahashi的妻子）领导，使用iPS细胞来源的视网膜色素上皮细胞，初步结果显示安全性良好。2018年，大阪大学团队获批开展iPS细胞治疗缺血性心脏病的试验。这些研究共同推动了再生医学从实验室向临床的转化。

值得注意的是，iPS细胞技术由山中伸弥（Shinya Yamanaka）于2006年发明，他因此获得2012年诺贝尔生理学或医学奖。山中伸弥现任CiRA主任，他表示：“利用细胞储备，我们可以将这项研究更快且更有成本效益地进行下去。”该试验的成功将为帕金森病及其他神经退行性疾病的细胞治疗提供关键证据。