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干细胞疗法或可逆转帕金森症

据外媒报道,日本京都大学研究团队于2018年7月30日宣布启动世界首个利用诱导多能干细胞(iPS细胞)治疗帕金森症的人体临床试验。帕金森病是一种慢性进行性神经退行性疾病,主要影响运动系统,导致震颤、僵硬、运动迟缓等症状。全球约有1000万患者,现有治疗仅能改善症状,无法阻止疾病进展。

该试验计划将500万个由健康捐赠者iPS细胞分化而来的多巴胺能神经元前体细胞,植入7名50-69岁帕金森患者的大脑纹状体区域。这些细胞能够产生多巴胺,而帕金森患者正是由于黑质多巴胺能神经元变性死亡导致多巴胺缺乏。此前动物实验显示,植入iPS细胞后,帕金森症状的灵长类动物运动能力显著恢复,且两年内未形成肿瘤。

iPS细胞通过重编程已分化的体细胞(如皮肤成纤维细胞)获得,具有类似胚胎干细胞的多能性,可分化成任何细胞类型。这一技术由山中伸弥教授于2006年发明,避免了胚胎干细胞的伦理争议,且自体移植可降低免疫排斥风险。2014年,日本RIKEN研究所已成功将iPS细胞用于治疗老年性黄斑变性。此外,大阪大学正计划利用iPS细胞来源的心肌细胞板治疗心力衰竭,美国杜克大学也在实验室中培育出功能正常的人类肌肉组织。

本试验将监测患者术后两年的安全性和有效性,包括运动功能评分、多巴胺转运蛋白PET成像等。若成功,将为帕金森病提供根本性治疗策略,逆转而非仅仅缓解症状。

(责任编辑:泉水)