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近日，在圣地亚哥举行的神经科学学会年会上，来自宾夕法尼亚州立大学的科学家报告了一项突破性研究：他们开发了一种新型基因疗法，能够将特定的神经胶质细胞转化为功能性神经元，从而帮助修复中风、阿尔茨海默病或帕金森病等神经退行性疾病患者的大脑功能。在动物实验中，该疗法成功将胶质细胞重编程为健康且功能性的神经元。

研究者Gong Chen表示，目前仍需更多研究，但他希望这项创新技术能有效治疗脑损伤和退行性神经系统疾病。临床上，迫切需要开发针对中风、阿尔茨海默病和帕金森病等神经障碍的新疗法。神经元缺失是导致大脑和脊髓功能缺陷的常见原因，而简单地靶向信号通路（而非再生新神经元）往往无法恢复大脑功能。

人类大脑除了神经元，还包含多种胶质细胞，它们围绕每个神经元并支持健康的大脑功能。在早期大脑发育过程中，每种胶质细胞中都含有处于沉默状态的神经元基因。通过开发一种体内细胞转换技术，研究人员将名为NeuroD1的神经转录因子注射到大脑损伤部位，感染胶质细胞。NeuroD1与胶质细胞的DNA结合，激活神经元基因，从而将胶质细胞转化为功能性神经元。

Chen表示，这是一种内部神经再生的经济方式，无需移植外部细胞。胶质细胞在人类大脑中非常丰富，每位患者都可能拥有内部神经再生的潜能，但此前对此并不清楚。在动物研究中，该技术不仅再生了神经元，还恢复了动物的运动和认知功能。

目前，中风患者的治疗必须在发病后数小时内进行，以保护神经元免受损伤。而这项新技术能够在神经元死亡后重新再生神经元，甚至在受伤后几天、几周甚至几个月内使用。目前该技术仅在动物中验证，未来计划开展人体临床试验。

当患者因中风或阿尔茨海默病等神经退行性疾病经历损伤后，部分神经元死亡，导致大脑功能下降。由于成年人自身不具备再生神经元的能力，开发能够制造新神经元的疗法将使众多患者受益。除了基因疗法，研究人员还在探索将人类大脑胶质细胞转化为神经元的药物疗法，已在体外细胞培养中成功测试，下一步将进行体内试验并推进至人体测试。

原始出处：

New gene therapy reprograms brain glial cells into neurons. Society for Neuroscience Annual Meeting, San Diego, 2019.