生物行移动版

视网膜劈裂症（retinoschisis）是一种发生在男孩中的无法治愈的罕见遗传性眼病。最近，佛罗里达大学的研究人员利用健康的人类基因成功防止了患有某种类型视网膜劈裂症的小鼠失明。在8月的《Molecular Therapy》上，来自佛罗里达大学遗传研究所的研究人员报告了他们利用基因疗法治疗这种遗传性眼疾的进展。

到目前为止，这种眼疾尚无有效治疗方法。儿童患者会逐渐丧失视力，常导致严重后果。该疾病发生时，视网膜开始在中间分裂，导致中央视觉（central vision）丧失。研究人员认为，这种基因传递方法最终可能用于治疗由单个基因缺陷引起的眼疾。

视网膜劈裂症通常在5至10岁出现视觉障碍的男孩中被诊断。在健康眼睛中，视网膜细胞分泌一种名为RS1（retinoschisin）的蛋白质，它像胶水一样粘连视网膜层。缺乏这种“胶水”，视网膜层就会分离。

研究人员将健康版本的人类RS1基因注射到15天大的雄性患病小鼠（模拟患病男孩）右眼的视网膜下空间。小鼠眼中的疾病进展与10岁视网膜劈裂症男孩相似。

六个月后，研究人员使用激光检眼镜观察眼睛内部，发现未处理的眼睛中囊肿明显，而处理过的眼睛看起来健康。研究人员认为，这种治疗方法还可能用于治疗其他与眼睛光处理能力相关的遗传性眼疾。