华裔科学家带来基因治疗“新转机”
时间:2006-08-06 14:45 来源:生物通 作者:杨遥 点击:次
圣犹大儿童医院的研究人员发明了一种严重免疫疾病的模型小鼠。这种小鼠有助于解释为什么用于治疗“泡泡男孩”病（XSCID，X连锁严重联合免疫缺陷）的基因疗法导致一些接受治疗的儿童发生了白血病。XSCID由一种名为gamma C的基因突变引发，这种突变使免疫细胞无法形成B淋巴细胞和T细胞。 XSCID因患者需躲在塑料泡泡中防止感染而被称为“泡泡男孩”病。在这种疾病的基因治疗中，gamma C基因的正常拷贝被插入到干细胞中，之后这些干细胞分化形成淋巴细胞。然而，几年前在法国进行的基因疗法临床试验中，一些接受治疗的儿童在治疗后患上了白血病，导致该试验被叫停。通过跟踪研究这些白血病患者，研究人员确定出gamma C基因被插入到了致癌基因附近，导致干细胞失控增殖并引发白血病。 这一发现的重要意义在于揭示出其他类型的遗传性血液疾病的基因治疗可能比之前想象的致癌风险要小。这项研究的结果刊登在8月1日的《美国国家科学院院刊》（PNAS）上。文章的第一作者是华人研究人员寿言（Yan Shou）博士，其他作者包括马志军（Zhijun Ma）和鲁泰和（Taihe Lu）。 研究组利用新的小鼠模型获得的新发现为提高XSCID基因疗法的安全性、改善疗效带来了新的希望。这项研究部分得到了美国国家心脏、肺和血液研究所的资助。（生物通记者杨遥） (责任编辑：泉水) |