生物行移动版

Sangamo BioSciences公司（纳斯达克代码：SGMO）在2006年神经科学学会年会上公布了其锌指蛋白（ZFP）治疗技术在神经再生领域的最新预临床数据。此次会议于10月14日至18日在美国乔治亚州亚特兰大举行。

Sangamo的合作者Michael Fehlings博士（多伦多西部研究所和加拿大安大略省多伦多大学神经修复与再生克雷姆比尔主席）发表了题为《工程化转录因子促进脊髓损伤中血管内皮生长因子活性的治疗效果研究》的报告。Fehlings博士是克里斯托弗·里夫基金会科学顾问委员会成员，也是脊髓损伤分子机制与治疗领域的领先专家。

通过与Fehlings博士的合作，Sangamo正在评估一种锌指DNA结合蛋白转录因子（ZFP TF），该因子旨在上调神经压迫和脊髓损伤（SCI）模型中血管内皮生长因子（VEGF-A）基因的表达。VEGF-A已被证明在多个评估神经完整性和健康的模型中具有直接的神经营养和神经保护特性。

Sangamo目前正在开发SB-509，这是一种基于该ZFP TF的质粒制剂，用于治疗糖尿病性神经病变，并计划在今年晚些时候宣布启动二期临床研究。

Fehlings博士展示的数据表明，在损伤时对脊髓使用VEGF ZFP TF治疗，对动物模型中SCI的神经完整性和健康的多个指标具有统计学显著影响。Fehlings博士及其同事观察到，ZFP TF的给药导致VEGF蛋白三种主要异构体水平升高，从而产生神经保护效应，统计学显著减少了神经纤维降解和损伤后神经细胞死亡。他们还观察到损伤周围的血管密度增加。

这些数据非常令人振奋，Fehlings博士表示，与Sangamo合作的这些实验证明了ZFP治疗技术显著的神经保护作用，并表明通过ZFP TF上调VEGF表达有望成为脊髓损伤和其他形式神经创伤的独特治疗方法。

Sangamo治疗开发副总裁兼首席医疗官Dale Ando博士表示：这些初步数据非常令人鼓舞，支持了来自各种模型的其他数据，表明我们的ZFP TF激活VEGF表达对机械损伤（如脊髓损伤）和糖尿病毒性导致的神经健康具有积极影响。我们非常高兴能与Fehlings博士合作，他在SCI领域享有国际声誉，并拥有该领域丰富的临床试验经验。

关于脊髓损伤

脊髓损伤（SCI）是指脊髓受损导致功能丧失，如运动或感觉能力。根据美国国家脊髓损伤统计中心（NSCISC）的估计，每年约有11,000例新发病例，主要发生在年轻成年人中。脊髓是将神经冲动从大脑传送到身体其他部分的主要神经束。脊髓不必完全断裂就会导致功能丧失。事实上，在大多数SCI患者中，脊髓是完整的，但损伤导致功能丧失。

关于Sangamo BioSciences

Sangamo BioSciences公司专注于新颖DNA结合蛋白的研究与开发，用于治疗性基因调控和修饰。其最先进的ZFP治疗技术开发项目目前处于一期临床试验阶段，评估糖尿病性神经病变和周围动脉疾病患者的安全性。其他治疗开发项目集中在缺血性心脏病、神经病理性疼痛、癌症以及传染病和单基因疾病上。Sangamo的核心技术能够工程化一类称为锌指DNA结合蛋白（ZFPs）的DNA结合蛋白。通过工程化识别特定DNA序列的ZFPs，Sangamo创建了能够控制基因表达和细胞功能的ZFP转录因子（ZFP TF）。Sangamo还在开发序列特异性ZFP核酸酶（ZFN）用于治疗各种单基因疾病（如X连锁严重联合免疫缺陷和血友病）和传染病（如HIV）。Sangamo已与多家公司建立了多项授权技术协议，以应用其ZFP技术增强蛋白质药物的生产。有关Sangamo的更多信息，请访问公司网站：http://www.sangamo.com。

本新闻稿可能包含基于Sangamo当前预期的前瞻性声明。这些前瞻性声明包括但不限于对新颖ZFP TF和ZFN作为ZFP治疗技术的研究与开发、Sangamo ZFP TF技术平台的应用以及ZFP治疗技术临床试验的引用。由于多种因素，实际结果可能与这些前瞻性声明有重大差异，包括技术挑战、与ZFP治疗技术临床试验各阶段启动和完成相关的不确定性、Sangamo开发商业上可行的产品的能力以及竞争对手的技术发展。请参阅公司提交给美国证券交易委员会（SEC）的文件，特别是公司10-K年度报告和最近10-Q季度报告中描述的风险因素。Sangamo BioSciences公司不承担更新本新闻稿中所含前瞻性信息的义务。