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近期，意大利和法国科学家联合开展的研究显示，干细胞疗法可显著改善杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy, DMD）犬的肌肉功能。

DMD是一种遗传性肌肉疾病，主要影响男性，发病率约为每3500名男性中有1例。该病因基因突变导致肌肉健康所需的关键蛋白——肌营养不良蛋白（dystrophin）缺失，患者肌肉逐渐萎缩，最终丧失行动能力并早逝。

本项研究发表于《Nature》杂志。科学家们此前已在小鼠模型中验证了干细胞疗法对DMD的潜在疗效，但由于犬类DMD与人类病程更为相似，团队选择在犬模型中进一步探索。

研究人员收集了健康犬和DMD犬的血管周围干细胞（mesoangioblasts），并对DMD犬的干细胞进行基因修复以纠正突变。随后，将健康犬的干细胞或修正后的DMD犬干细胞每月注射到DMD犬体内，持续五个月。

结果显示，接受健康犬干细胞的DMD犬比接受自身修正干细胞的犬受益更大。六只DMD犬中，有四只恢复了肌营养不良蛋白表达，并重新获得肌肉力量。其中一只早期接受治疗的犬未丧失行走能力，两只晚期犬恢复了活动能力。两只未受益的犬中，一只死亡，另一只无改善，研究者认为可能与剂量不足有关。

未来，理想的治疗方案是使用患者自身经过基因修正的干细胞，以避免免疫排斥和免疫抑制药物的使用。然而，本研究发现健康犬干细胞疗效更佳，提示后续需进一步优化自体干细胞疗法的效果。

该研究为DMD干细胞治疗的临床转化提供了重要机制和数据支持。

参考文献：
Maurilio Sampaolesi, Stephane Blot, Giuseppe D'Antona, Nicolas Granger, Rossana Tonlorenzi, Anna Innocenzi, Paolo Mognol, Jean-Lauren Thibaud, Beatriz G. Galvez, Ines Barthélémy, Laura Perani, Sara Mantero, Maria Guttinger, Orietta Pansarasa, Chiara Rinaldi, M. Gabriella Cusella De Angelis, Yvan Torrente, Claudio Bordignon, Roberto Bottinelli and Giulio Cossu. Nature doi:10.1038/nature05282