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英国首次应用基因疗法治疗先天性眼疾患者

英国一家医院日前成功为一名眼疾患者实施了世界上首次利用基因疗法治疗失明的手术。这一创新的治疗方法为遗传性视力障碍患者带来了新的希望。

据报道,23岁的公务员罗伯特·约翰逊患有罕见的先天性黑内障疾病,眼内的RPE65基因存在缺陷,导致视网膜感光细胞层无法正常工作,使他在白天只能看到物体的模糊轮廓,而在夜间几乎完全失明。

为了挽救约翰逊的视力,英国伦敦摩尔费尔茨眼科医院的医生向他的感光细胞层注入了含有正常RPE65基因的无害微生物。手术持续了3小时,医生们希望这一治疗能够恢复他的视网膜感光能力,最终改善他的视力。研究人员表示,需要几个月的时间才能确认手术的成功与否。

在此之前,这种基因疗法已经在动物实验中取得了显著成效。例如,经过类似手术的黑内障狗能够毫无困难地独自穿过迷宫。这一试验的成功为遗传性视力失调患者带来了福音。

在英国卫生部的资助下,后续还有11名年龄在8岁到20多岁的黑内障患者将参与这一疗法的临床试验,以验证其对人类的安全性和有效性。

为了开发这一技术,伦敦眼科研究所的教授罗宾·阿里及其团队进行了长达15年的深入研究。阿里教授表示,尽管不能保证手术一定成功,但能够在不引发并发症的情况下将基因注入眼内的脆弱区域,这一进展本身就令人振奋。他们希望这一技术能够为治疗常见的视力疾病带来新的突破。

此前,基因疗法的研究主要集中在癌症等疾病的治疗上,而此次的临床试验标志着这一技术在眼科领域的首次应用。

(责任编辑:泉水)