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来自中国科学院上海有机化学研究所生命有机化学国家重点实验室、哈佛医学院细胞生物学系以及国家新药筛选中心的研究人员，通过一系列高通量筛选，发现了8种能够诱导细胞自噬（autophagy）的化合物，其中7种是已获美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于人类疾病治疗的药物。这一发现为理解自噬机制以及治疗亨廷顿舞蹈病（Huntington's disease）等神经退行性疾病提供了重要线索。研究成果发表于《美国国家科学院院刊》（PNAS）。

领导此项研究的是著名华人女科学家袁钧英博士，她长期从事细胞死亡机制研究。2005年，她发现了一种非凋亡性的程序性细胞死亡方式，命名为necroptosis（坏死性凋亡），相关论文发表在《自然-化学生物学》（Nature Chemical Biology），并因此获得美国国立卫生研究院（NIH）颁发的主任先驱奖（Director's Pioneer Award）。

自噬（autophagy）是细胞将自身细胞质成分（如线粒体、内质网）包裹形成自噬泡，并依赖溶酶体酶将其降解的过程，可由饥饿、激素等因素诱导。自噬活性降低会导致神经细胞中错误折叠蛋白的积累，与亨廷顿舞蹈病、阿尔茨海默病（Alzheimer's disease）等慢性神经退行性疾病密切相关。亨廷顿舞蹈病是由IT15基因上CAG重复序列异常扩展引起的常染色体显性遗传病。

为探究自噬机制并识别激活自噬的小分子，研究团队进行了基于成像的高通量筛选，以区分真正诱导自噬的化合物与因细胞损伤或溶酶体功能受阻导致自噬泡积累的化合物。最终鉴定出8种化合物能诱导自噬，促进长寿命蛋白的降解。值得注意的是，其中7种是FDA批准的临床药物，且这些化合物能降低培养细胞中异常扩展的多聚谷氨酰胺（polyglutamine repeat）水平。因此，这些药物有望用于治疗亨廷顿舞蹈病及其他伴有错误折叠蛋白积累的疾病。