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神经纤维瘤病（Neurofibromatosis）是最常见的神经皮肤综合征之一，可由遗传或基因突变引起，目前尚无特效疗法。该病分为第一型（NF1）和第二型（NF2），其中NF2仅占所有病例的十分之一，而NF1最为常见。

第一型神经纤维瘤病（NF1）在全球范围内导致数百万人出现学习障碍。近日，研究人员报道，一种已被证实对人类安全的他汀类药物——洛伐他汀（Lovastatin），能够有效纠正NF1小鼠模型中的细胞间通讯缺陷，并治愈其学习障碍。该研究成果发表于《Current Biology》期刊。

学习障碍影响着全球约5%的人口，但目前医学界对此几乎束手无策，主要原因在于对这一复杂脑部疾病的机制缺乏了解。为深入探究并开发治疗方法，加州大学的Alcino Silva博士及其同事对NF1进行了深入研究。

由于直接研究人类患者的记忆机制极为困难，研究人员选择在NF1小鼠模型中进行实验。此前已证实，携带导致人类NF1突变的小鼠会表现出该疾病的许多特征，包括学习障碍、注意力不集中和动作不协调。这些突变小鼠的研究表明，一种名为Ras的分子过度表达导致了学习障碍，并造成兴奋性神经元与抑制性神经元之间的信号失衡，进而引发学习所需的细胞间通讯缺陷。

Silva的新研究证明，常用的他汀类药物洛伐他汀能够逆转Ras的过度活跃、减少抑制性信号、修复细胞间通讯缺陷，并治疗成年NF1突变小鼠的学习障碍。这些发现表明，与NF1相关的学习障碍有可能通过相对安全的他汀类药物得到治愈——这对长期以来对此病束手无策的医生和患者而言，无疑是一个重大利好消息。由于小鼠与人类在NF1功能机制上高度相似，这些发现意味着他汀类药物有望成为治疗人类NF1的有效方法。