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上世纪80年代以来，研究人员在延长艾滋病患者生命方面取得诸多成果，但根治这一疾病仍是医学难题。美国《洛杉矶时报》报道，一些研究人员从一次罕见的骨髓移植手术中获得灵感，开展多项实验，希望借助造血干细胞基因编辑使人体自身具备抵抗艾滋病的能力。

灵感来源：骨髓移植奇迹

2007年，德国柏林一名白血病患者同时携带艾滋病病毒，其主治医生格罗·许特尔大胆尝试通过骨髓移植同时治愈两种疾病。他找到了一位携带CCR5德尔塔32基因的捐献者——这种天然基因突变可抵抗艾滋病。术后61天，患者体内检测不到艾滋病病毒。然而，骨髓移植风险极高，且寻找携带抗艾基因的配型者极其困难。

基因编辑：切断病毒入侵路径

美国南加州大学生物学教授葆拉·坎农和同事菲利普·格雷戈里提出，通过基因疗法改良患者自身基因。趋化因子受体CCR5是艾滋病病毒入侵细胞的主要辅助受体之一，控制CCR5等于切断病毒“生命线”。他们利用“锌指核酸酶”切割实验鼠未成熟造血干细胞CCR5基因的特定序列，人为制造CCR5德尔塔32突变，使细胞无法生成功能性CCR5蛋白。这些干细胞成熟后，再植入实验鼠体内。12周后，基因编辑的实验鼠体内艾滋病病毒含量极低，而抗病毒T细胞数量增加。研究成果发表于《自然-生物技术》。

临床进展与展望

坎农团队与希望之城国际医学中心合作开展临床实验，优化技术的安全性、高效性和可重复性。研究人员希望美国食品和药物管理局在3至4年内批准该技术用于临床。坎农谨慎表示，目标并非完全“治愈”，而是让患者携带少量病毒时也能健康生活。