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美国科学家首次通过实验证明，可以在活的生物体体内对血液干细胞进行基因修改，使其变成能够攻击癌细胞的T细胞。使用该方法治疗人类黑色素瘤的治愈率高达40%。研究发表在近日出版的《美国国家科学院院刊》上。

加州大学洛杉矶分校癌症和干细胞研究中心的科学家在杰罗姆·扎克教授的领导下，从黑色素瘤患者体内提取出T细胞受体基因（该受体能识别黑色素瘤表达的抗原），并利用病毒载体将该基因引入人体血液干细胞的细胞核中，对血液干细胞进行了遗传修改。随后，他们将经过遗传修改的血液干细胞置于人的胸腺组织中，并将其移植到小鼠体内，以研究在活体生物中人的免疫系统对黑色素瘤的反应。结果发现，大约6周后，经过遗传修改的血液干细胞发育出大量成熟的、能有效对付黑色素瘤的T细胞。

该研究的第一作者迪米特里奥斯·凡塔克斯表示，这些基因会与细胞的DNA合为一体并永久整合到血液干细胞中，从理论上讲，这意味着这些血液干细胞能在需要时产生无限的T细胞来对抗黑色素瘤。而且，少量干细胞就能变为一个T细胞“军队”，在黑色素瘤出现时作出反击。

科学家将两种黑色素瘤移植到9只实验小鼠体内：一种能表达可吸引经过遗传修改的T细胞的抗原；另一种则不能表达该抗原。随后，他们观察了肿瘤大小的变化，并使用正电子放射断层造影术（PET）监测了癌症的代谢活动。结果发现，有4只小鼠体内表达抗原的黑色素瘤被完全清除，其他5只小鼠体内表达抗原的黑色素瘤也变小了。

扎克表示，科学家们可以对T细胞进行遗传修改来对抗疾病，但在多数情况下，T细胞的功效并不持久，需要源源不断地提供更多经过遗传修改的T细胞。而最新方法则通过对血液干细胞进行遗传修改来产生T细胞，可以在需要的时候产生大量“新鲜”的抗癌细胞，也有望确保癌症不复发。因此，这种对免疫系统进行遗传修改的方法意义重大。

该研究团队接下来准备进行试验以测试这种方法的效果。一个可能的方法是对外周T细胞和能够产生T细胞的血液干细胞同时进行遗传修改，让外周T细胞作为抗癌的“先锋官”，血液干细胞则作为第二波“勇士”，在T细胞慢慢失效时，接手进行战斗。扎克也希望这种对免疫系统进行遗传修改的方法可用于治疗其他癌症。