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据加拿大卫生研究院12月1日报道，加拿大拉瓦尔大学的遗传学家在肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称渐冻症）研究中取得重要进展。研究团队从ALS患者的脊髓中分离出两种关键蛋白——TDP-43和NF-κB p65，这两种蛋白在健康人的脊髓中几乎不存在。进一步的实验表明，在ALS小鼠模型中，使用这两种蛋白的抑制剂Withaferin A能够显著缓解肌肉萎缩的进展，为未来治愈ALS带来了新的希望。

ALS是一种致命的神经退行性疾病，主要特征为运动神经元的进行性丧失，导致肌肉无力、萎缩，最终呼吸衰竭。目前尚无治愈方法，现有药物仅能有限延缓病程。TDP-43是一种RNA结合蛋白，其异常聚集是ALS的标志性病理特征；NF-κB p65则是炎症反应的关键转录因子，在ALS中过度激活，加剧神经炎症和神经元损伤。Withaferin A是一种天然植物提取物，已知具有抗炎和抗肿瘤活性，本研究首次证实其能同时抑制TDP-43和NF-κB p65的致病作用，从而保护运动神经元。

该研究成果已发表于《实验医学杂志》（Journal of Experimental Medicine），为ALS的靶向治疗提供了新的分子靶点和候选药物。研究团队下一步计划开展临床试验，评估Withaferin A在ALS患者中的安全性和有效性。