法国医学家日前发表研究报告称,脑细胞移植手术能够缓解亨廷顿舞蹈症患者的病情,延长其生命。该研究发表于《柳叶刀》杂志,为这一存在争议的治疗方法提供了新的证据。
亨廷顿舞蹈症是一种遗传性神经退行性疾病,由HTT基因突变导致,突变蛋白对脑细胞产生毒性,引起运动障碍、精神症状和认知衰退。病情通常持续15至20年,最终导致死亡,遗传概率为50%。
上世纪90年代末,法国巴黎亨利蒙度医院的研究人员对5名亨廷顿舞蹈症患者进行了脑细胞移植手术。其中3名患者在术后6年内病情稳定,但随后与运动控制相关的大脑功能出现退化,医生称之为“二次恶化”。研究负责人巴绍莱维医生指出,这种治疗并非永久性治愈,但能为患者争取更多时间。
利用胎儿脑细胞治疗大脑疾病已有约20年历史,涉及亨廷顿舞蹈症和帕金森病等。每次手术需要6至8个胎儿的细胞,这些细胞来自自愿捐献的堕胎组织。
脑细胞移植的原理是将健康的胎儿神经细胞植入患者受损的脑区,替代死亡的神经元,重建神经环路。然而,移植细胞的长期存活和功能整合仍是挑战,且存在伦理争议。未来,诱导多能干细胞或基因编辑技术可能提供更优的细胞来源。