全球有超过2.75亿人患有中度至重度听力损伤，其中大部分是由于内耳毛细胞和相应听觉神经元丢失所致。多能干细胞具有体外自我更新和分化的潜能，包括胚胎干细胞（ESC）和诱导性多能干细胞（iPSC）。最新研究表明，ESC可定向诱导为耳祖细胞，进而分化为听觉神经细胞。将耳祖细胞移植到耳聋沙鼠体内后，这些细胞能够进一步分化、迁移，并显著提高沙鼠对声音的敏感度。

文章同时关注了另一种重要感知能力——视觉，并重点总结了近年来从多能干细胞向视网膜色素上皮细胞（RPE）分化的重要进展。由ESC分化得到的RPE细胞移植到患有视力退行性疾病的患者眼内，可安全地缓解视力退化。ESC还能分化为包含光敏感细胞的三维视杯结构。此外，多项研究建立了多能干细胞体外定向分化为大脑皮层神经元细胞的方案，而大脑皮层是人类感知与认知的中枢。这些进展为应用多能干细胞治疗人类感知障碍的研究奠定了基础。值得关注的是，细胞转分化和基因打靶技术的突破也将极大促进细胞治疗的发展。感知与认知疾病特异的iPSC可在体外定向分化为携带致病基因的听觉、视觉等感知相关细胞，这些“疾病特异”的神经细胞可用于疾病机理研究。总之，这些再生医学的重要里程碑式发现标志着生物医学界在利用干细胞治疗人类感知疾病的努力中迈出了重要一步。

刘光慧研究组一直致力于利用多能干细胞和基因打靶技术进行疾病模拟和细胞治疗研究。他们曾最早利用儿童早衰症iPSC研究早衰性动脉粥样硬化的细胞分子机制（Liu et al. Nature 2011）；利用帕金森病患者iPSC研究神经退行性疾病的分子病理基础（Liu et al. Nature 2012）。刘光慧研究员和美国Salk研究所的Juan Carlos Izpisua Belmonte博士为本文的通讯作者。该工作得到中科院干细胞与再生医学战略先导专项、国家青年科学基金以及国家自然科学基金优秀青年基金等项目的资助。