据国外媒体报道，美国斯克利普斯研究院研究人员已开发出一种新方法来改变活细胞中的RNA功能，他们通过设计能识别并禁用RNA目标的分子来毁灭细胞中与疾病有关的RNA。据了解，研究人员设计出的这种新型分子使RNA失活后会引发营养不良性肌强直症。

根据研究人员发表的研究报告，研究人员称创造了能识别与疾病相关的RNA的小分子，旨在破坏RNA。由于小分子具有细胞渗透性，相比旨在降解RNA的传统方法如RNA干扰，新方法具有一些优势。

基因表达可以通过触发RNA的降解来得以控制，另外也可以通过募集一系列化合物来分裂这些分子，当一系列的化合物可以在体外诱导RNA分裂时，到目前为止，这一切在活细胞中尚未有效完成。根据报告，小型分子可以以RNA为靶点引发I型强直性肌营养不良症，还会产生羟自由基的分子。当小型分子识别靶点后，羟自由基会被释放出来，从而分裂与疾病相关的RNA，进而缓解疾病的症状。研究人员称，虽然化合物可以产生高效的活性自由基，但化合物要无毒就必须处于相对有效的剂量。

报告称，I型营养不良性肌强直症会引发RNA的缺失，会引发蛋白质剪接异常，还可能引发一系列肌肉问题、白内障、心脏缺陷和激素改变等。