干细胞在治疗脊髓损伤等疾病方面具有巨大潜力，但如何精确控制干细胞的分化方向一直是科学难题。近日，研究人员在《ACS Nano》期刊上发表了一项创新研究，他们开发出一种名为“纳米脚本”（NanoScript）的人工转录因子，能够模拟人体自然的干细胞编程过程，成功将成体干细胞转化为肌肉组织，为肌肉萎缩症等疾病的治疗带来了新希望。
自20世纪90年代首次分离人类胚胎干细胞以来，科学家们认识到这些细胞具有分化为体内任何细胞类型的潜能，从而开启了再生医学的新纪元。随后，成体干细胞也被发现存在于大脑、肺、皮肤等多种器官中，它们虽不如胚胎干细胞全能，但仍能分化为特定范围的细胞类型。然而，如何有效控制成体干细胞的分化方向，使其定向生成所需的细胞类型，一直是临床应用中的主要障碍。Ki-Bum Lee领导的研究团队正是致力于攻克这一难题。
该团队利用金纳米粒子构建了一种人工转录因子。转录因子是调控基因表达的关键蛋白质，在干细胞分化过程中起决定性作用。研究人员通过添加小分子模拟天然转录因子的结构和功能，成功诱导了肌肉细胞的生长。这种合成蛋白质被命名为“纳米脚本”（NanoScript）。在实验中，科学家使用纳米脚本成功将来源于脂肪组织的成体干细胞转化为肌肉细胞。研究团队表示，未来有望利用这一系统培育出其他类型的细胞，从而为多种退行性疾病提供细胞替代疗法。