几十年来,科学家与医生们一直梦想着利用猪来培育稳定的人体器官移植来源。然而,人体免疫系统对外源器官的天然排斥以及猪体内存在的内源性逆转录病毒(PERVs)成为阻碍这一目标实现的主要障碍。如今,科学家已成功在猪胚胎中改造了60多种不同的基因,从而坚信在不久的将来可以培育出稳定的人类器官供体猪。
该研究成果于10月5日在美国国家科学院人类基因组编辑大会上公布。著名遗传学家、哈佛大学医学院的George Church教授宣称,他们利用CRISPR/Cas9技术成功灭活了猪胚胎中的62种内源性逆转录病毒。这些病毒原本整合在猪基因组中,无法通过常规治疗或中和抗体清除,且被认为是异种器官移植引发疾病的主要原因。
Church研究组还在另一组猪胚胎中改造了20种基因,包括编码引发人体免疫排斥反应或血液凝固的相关受体基因。由于文章尚未正式发表,Church未透露具体基因名称。最终,他们希望通过这两类修饰的结合,成功培育出可用于器官移植的供体猪。
“这是我十年来一直想做的一件事情,”Church表示。他同时合伙成立了一家名为eGenesis的公司,致力于将该成果商业化。Church并未透露改造如此多基因的具体方法,但已表明修饰后的胚胎可以植入母猪体内进行发育。eGenesis还向哈佛大学提供了一整套设备,确保小猪在无菌环境中生产和饲养。
加州大学伯克利分校的生物化学家Jennifer Doudna是CRISPR/Cas9技术的共同奠基人之一,她对能够同时改造如此多的基因感到十分惊讶。她认为该成果使得每个基因可以自由开关,有助于合成生物学研究的进一步发展。
哈佛大学的干细胞生物学家George Daley认为,该技术对治疗人类疾病也有帮助。因为有些疾病是由多种不同基因共同导致的,同时对相关基因进行改造才能达到治疗效果。