近日，国家食品药品监督管理局下发批件，批准由烟台荣昌生物工程有限公司研发的ADC抗肿瘤新药RC48进入临床研究。ADC药物是新一代抗肿瘤药，RC48是我国批准的首个进入人体临床试验的ADC药物，这一项目具有全球自主知识产权，它不仅填补了我国在该领域临床研究的空白，也标志着我国在ADC药物研发和产业化能力方面获得了突破性进展。
ADC药物是抗体-药物偶联物（Antibody-Drug Conjugate）的简称，这种药物将抗体药物和高效化学药物通过连接子偶联到一起，组成一种非常复杂的药物分子。通过抗体的靶向作用，ADC药物能够精准地将高效抗肿瘤药物输送到肿瘤细胞内，选择性地杀伤肿瘤细胞，同时减少对正常组织的损伤。这类药物抗癌效果好，毒副作用低，是当前国际上肿瘤药物的研究前沿。通过针对不同肿瘤、不同病人的肿瘤特异靶标，可以开发一系列ADC药物，实现对癌症的个体化、精准治疗。
ADC药物的研发涉及抗体大分子药物、高效化学药物（如微管抑制剂或DNA损伤剂）、偶联方法（如定点偶联技术）等一系列关键技术，技术难度大、工艺要求高。目前全球仅有美国公司开发的少数ADC药物（如Adcetris和Kadcyla）获批上市，RC48的研发标志着我国在这一前沿领域取得了重要进展。
RC48的临床试验将在HER2阳性的乳腺癌、胃癌、食管癌、卵巢癌、肺癌等多种肿瘤中开展。HER2是一种在多种癌症中过度表达的受体酪氨酸激酶，是重要的治疗靶点。根据前期研究显示，RC48能非常有效地杀死HER2阳性的肿瘤细胞，其对肿瘤细胞的杀伤效果远远优于目前在临床上使用的抗肿瘤药物。例如，在胃癌动物肿瘤模型中，仅一次RC48注射治疗，原有的肿瘤便完全消失；在乳腺癌模型中，RC48对赫赛汀和拉帕替尼耐药的肿瘤仍然有治疗效果。因此，RC48有望成为对付HER2阳性肿瘤的最有效武器，为癌症患者带来新的希望。
这一新药研究成果是由国家高层次引进人才、国家特聘专家房健民教授领导的团队通过集成攻关取得的。该项目得到“重大新药创制”国家科技重大专项的支持，也是荣昌生物公司与中国科学院、同济大学等多家研究单位通力合作的成果。