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基因编辑与CAR-T:攻克癌症的终极希望

2016-02-24 16:52 一财网 MIT Technology Review 阅读 0
核心摘要: 本文探讨了基因编辑CRISPR技术与CAR-T细胞疗法在抗癌领域的突破性进展。文章指出,CRISPR技术因其精准、低成本的特点被广泛应用于基因编辑,而CAR-T疗法通过改造患者自身的T细胞来攻击癌细胞,在急性淋巴性白血病治疗中取得了94%的完全缓解率。同时,文章也提及了基因编辑被列为潜在大规模杀伤性武器的争议,以及Editas Medicine等公司的IPO动态。

根据《麻省理工科技评论》的报道,近期美国情报界发布了一项公开警告,将基因编辑列为潜在的大规模杀伤性武器之一。这一消息引发了广泛关注,尤其是在基因编辑制药公司Editas Medicine宣布IPO之后。

据一财网2月16日报道,美国国家情报总监詹姆斯·克拉珀在近期的美国情报界年度全球威胁评估报告中,将“基因编辑”列入了“大规模杀伤性与扩散性武器”威胁清单。基因编辑技术因此成为今年最受关注的生物技术,无论是在生物科技、资本市场还是更为敏感的政经领域。

基因编辑CRISPR的全称为“规律成簇间隔短回文重复”,是一种来源于细菌的基因编辑器。研究人员发现,它可以精确地删除、添加、激活或抑制目标基因,应用于多种生物,如人、鼠、斑马鱼、细菌、果蝇、酵母、线虫以及农作物等。通过CRISPR/Cas9技术,科学家能够方便而精确地对DNA和核苷酸序列进行编辑,操作简单且成本低廉,应用者只需花费60美元即可在网上购买基本材料。这一技术在医疗、农业、畜牧业等领域显示出巨大的应用前景。

在今年的1月4日,受比尔·盖茨、谷歌等知名风投资助的基因编辑制药公司Editas Medicine递交了在纳斯达克挂牌上市申请。这意味着,仅仅创立两年有余的Editas将成为CRISPR基因编辑领域首家IPO公司。资本界对该公司的认可,与CRISPR的大规模复制能力带来的规模生产效应密切相关。

基因编辑CRISPR与CAR-T疗法结合在抗癌方面表现出惊人的实力。CAR-T细胞,全名是“嵌合抗原受体T细胞”,是指从病人身上分离出免疫T细胞,然后用基因编辑技术给T细胞加入一个能识别特定肿瘤细胞的元素,令T细胞具有杀死该种肿瘤细胞的嵌合抗体。这种CAR-T细胞在实验室中大量培养后输回病人体内。近日,西雅图哈金森癌症研究中心教授里德尔在美国科学促进会周年大会上讲述了最新的实验成果:用CAR-T细胞疗法对付血癌。其中最令人鼓舞的一项研究显示,35名患急性淋巴性白血病的病人,在接受这种治疗后18个月,有94%病人的病情处于完全缓解期。意大利米兰圣拉法埃莱大学血液学家博尼尼形容这次实验是一次革命:“T细胞是活的药物,有机会终身陪伴我们。”这意味着这些杀手细胞可以随时待命,一旦癌症复发,它们就可以再次出手对付。

目前,我国在CAR-T和基因编辑领域也开始全面发展。攻克癌症已经仅有咫尺之遥!

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