2月26日，Baxalta公司与基因编辑公司Precision BioSciences宣布达成一项全球性合作，共同开发基于健康供体T细胞的新型嵌合抗原受体T细胞免疫疗法（CAR-T），用于多种癌症的治疗。根据协议，双方将选择六个肿瘤靶点进行开发合作，并计划在2017年下半年将首个候选疗法推进临床阶段。Precision BioSciences将主要负责II期临床及之前的研发工作，Baxalta则主导后期开发和商业化，并支付相应的里程碑款项，涉及金额总计约16亿美元。
CAR-T是新一代革命性的癌症细胞疗法，有望成为最终治愈癌症的手段。它通过对患者自身的T细胞进行基因工程改造，使其能够特异性识别肿瘤抗原，从而实现靶向攻击肿瘤细胞。目前，该疗法在某些肿瘤类型的临床试验中已初见成效。然而，传统CAR-T疗法需要从患者体内提取T细胞，在实验室扩增至足够数量后再回输，这种高度个性化的流程导致规模化生产困难。Precision BioSciences的解决方案是利用其开发的ARCUS基因编辑技术，对健康供体的T细胞进行改造，使其可用于癌症患者治疗。这样就能获得随时可用、数量充足的“通用型”CAR-T细胞，为患者提供快速有效的治疗。
ARCUS基因编辑技术的核心是ARC核酸酶，一种经过优化改造的归巢核酸内切酶（homing endonuclease, HE）。该酶能准确识别12至40个碱基的DNA片段，并在特定位点造成DNA双链断裂，从而激发细胞通过同源重组修复DNA，同时将外源基因插入修复位点，实现基因改造。HE的最大优势在于其高度精确性，几乎完全克服了基因编辑中常见的“脱靶”问题。
Baxalta肿瘤部门总裁兼执行副总裁David Meek表示：“通过与Precision BioSciences合作，我们得以加速推进CAR-T领域的创新，利用基因编辑技术开发基于健康供体T细胞的CAR-T疗法。我们相信，将ARCUS技术与Baxalta的全球制药经验和不断成长的癌症免疫疗法研发实力相结合，将产生明显的协同效应，有望开发出颠覆性创新疗法，治疗尚未攻克的癌症种类。”
Precision BioSciences总裁Matthew Kane表示：“Baxalta的全球布局、合作性商业模式以及对癌症免疫疗法研发的长期目标，使其成为我们在CAR-T领域的绝佳合作伙伴。我们期待与Baxalta团队密切合作，开发革命性的新型CAR-T疗法。”