周四，美国食品药品监督管理局（FDA）顾问委员会以16-0的投票结果，一致建议批准Spark Therapeutics开发的遗传性视网膜疾病基因疗法Luxturna。该药物已获得孤儿药、突破性疗法及罕见儿科疾病认定。FDA预计将于2018年1月做出最终批准决定。

如果FDA采纳顾问委员会的建议，Luxturna将成为美国首个获批的基因疗法，标志着通过插入正常基因来纠正缺失或突变基因的治疗新纪元。

Luxturna针对的是由RPE65基因突变引起的视网膜营养不良，这是一种导致视网膜细胞进行性退化的遗传性疾病。在美国，约有1000至2000人受此影响，患者通常在16岁左右失明。临床试验纳入29名4至44岁的患者，虽未恢复完全视力，但90%的患者在夜间或昏暗光线下的视力显著改善。

受此消息影响，Spark Therapeutics股价在盘后交易中上涨5.5%，从86.20美元升至91美元。2017年至今，Spark股价已累计上涨73%，远超同期标普500指数14%的涨幅。

基因疗法通过将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿基因缺陷导致的疾病。近期，FDA因审批速度缓慢而受到批评，因此对基因疗法采取了更积极的审批态度。此前，Sarepta Therapeutics的Exondys 51（用于杜氏肌营养不良症）和诺华的Kymriah（用于急性淋巴细胞白血病）均获得了加速批准。