目前进展性多发性硬化的治疗方法十分有限，异丁司特可抑制多种环核苷酸磷酸二酯酶、巨噬细胞迁移抑制因子和Toll样受体4，并能跨越血脑屏障，对进行性多发性硬化具有潜在的治疗作用。

        近日研究人员开展II期研究，考察异丁司特(≤100 mg/每天)对原发性或继发性进行性多发性硬化的治疗效果。研究的主要终点为脑实质分数评估的脑萎缩率。次要终点包括扩散张量成像上锥体束、脑组织磁化传递比、视网膜神经纤维层的厚度和皮质萎缩变化。

        255名患者参与研究，其中异丁司特治疗组129人，安慰剂组126人，原发性进行性多发性硬化患者比例为52%，其余为继发性患者。异丁司特治疗组患者脑实质分数变化率为每年减少0.001，对照组为0.0019，相当于治疗96周后，异丁司特治疗组患者脑体积减少量较安慰剂组低2.5mL。治疗导致的不良反应包括胃肠道症状、头痛和抑郁。

        研究认为异丁司特可减慢进展性多发性硬化病程，减缓脑萎缩速度。