在科学家探索癌症治疗的各种策略中，肿瘤特异性靶向导入癌细胞策略因其特异性强、效果显著且基本不损伤正常组织，成为肿瘤治疗中最有前景的方案。癌症已成为威胁人类健康的重大疾病之一，我国目前有癌症患者约450万人，死亡率在30%以上，每年新增患者超过200万人。临床治疗主要依赖手术切除和放化疗，但放化疗在杀死癌细胞的同时严重损伤正常细胞。随着肿瘤研究的深入，生物治疗和靶向治疗逐渐成为最有前景的领域。
为阐明各种癌症治疗方法的独特机理，寻求更有效的靶向治疗方法，香山科学会议召开了题为“癌症的靶向治疗”的第248次学术讨论会。会议由中科院上海生科院生化与细胞所刘新垣院士、中国医学科学院医药生物技术研究所甄永苏院士和浙江理工大学生命科学院新元医学生物技术研究所钱程教授担任执行主席，来自30多个单位的40多位专家参会。与会学者一致认为，癌症的靶向治疗至关重要，“靶向”是癌症治疗必须遵循的原则，高效、准确地命中靶点是治疗的关键。
甄永苏院士在“癌症化疗与生物治疗结合的新领域——抗体靶向药物的研究与应用”主题评述报告中指出，抗体药物是国际上发展较快的抗肿瘤药物，与化疗药物联用可提高临床疗效。当前抗体治疗面临人抗鼠抗体反应、难以控制体内分布、难以通过毛细血管到达肿瘤部位等问题。因此，抗体人源化、高效化和小型化是主要趋势，未来可根据肿瘤类型和阶段定向制备特异性抗体，实现“量体裁衣”和个体化治疗。
第二军医大学钱其军教授在“癌症靶向治疗新动向及新思路”报告中指出，将基因治疗与病毒治疗结合形成的靶向基因-病毒治疗在实验和临床中取得重要成果，但全身给药常因病毒载体难以到达肿瘤组织、物理障碍影响病毒弥散及低感染性而疗效不佳。利用靶向性细胞携带病毒载体可躲避机体捕获，促进病毒进入肿瘤内部。钱教授实验室从人脐带组织分离间充质干细胞，该细胞能识别肿瘤或损伤信号，携带含Herceptin抗体基因的腺病毒，在体内外高效表达抗体，这种“全长抗体基因治疗肿瘤”策略可能带来革命性突破。此外，肿瘤干细胞概念引发广泛关注和热烈讨论。
会议围绕“基因治疗及病毒治疗”、“RNA干扰技术”、“抗体治疗”、“肿瘤干细胞、肿瘤基质细胞及可能靶标”、“小分子靶向药物”和“纳米材料及纳米技术”六个方面进行了深入探讨。
基因治疗及病毒治疗：癌症基因治疗是值得探索的方案。深圳赛百诺基因技术有限公司彭朝辉教授研发的Ad-P53已在国内上市，成为国际上首个获批的基因治疗药物。目前肿瘤基因治疗载体以病毒为主，溶瘤病毒载体由腺病毒或单纯疱疹病毒改建而来。病毒介导的基因治疗面临病毒颗粒扩散低和基因表达弱的问题，需深入了解溶瘤病毒分子机制，构建更具毒性的载体，并选择性选取治疗基因。第三届国际溶瘤病毒肿瘤治疗大会显示，国内外正在研制的溶瘤病毒有十多种，包括I型单纯疱疹病毒、腺病毒、牛痘病毒和流感病毒等。溶瘤病毒能选择性在肿瘤内复制和感染肿瘤细胞，其趋势是寻找新病毒、采用静脉注射，并与放疗、化疗联用。关于凋亡相关病毒疗法，将病毒凋亡抑制基因缺失后，感染正常细胞会启动凋亡，而肿瘤细胞因凋亡抑制使病毒得以复制，若携带凋亡诱发基因可引发肿瘤细胞晚期凋亡，该想法在腺病毒和单纯疱疹病毒载体中得到证实。基因治疗与病毒治疗均取得进展但无重大突破，将两者结合形成的“靶向基因-病毒治疗”策略，利用改造病毒产生肿瘤靶向性并加上杀伤基因，疗效优于单一治疗。若加上两个互补或协同基因，即“靶向双基因-病毒治疗”，可完全消灭实验动物肿瘤。刘新垣院士研究的“双靶向病毒-双基因治疗”策略已取得初步成果并申请专利，前景良好。此外，有教授提出推广非病毒载体，其设计需遵循高效复合DNA、促进导入、适时离开内吞小体、避免进入溶酶体、与DNA分离且无毒性等原则。
RNA干扰技术：RNAi技术能高效特异性抑制目的基因，对靶向治疗至关重要。小干扰RNA（siRNA）相比其他抑制剂能更有效抑制肿瘤新生血管生成，在神经胶质瘤、结直肠癌等动物模型中已证实。将RNAi与抗体治疗结合，或联合多个siRNA针对同一基因不同位点，有望在抑制肿瘤血管生成上取得突破。基于RNAi的肿瘤靶向治疗可根据不同病情设计个体化方案，针对细胞信号转导、凋亡、周期调控分子不同位点设计的siRNA均能显著抑制肿瘤细胞生长。
抗体治疗：抗体是靶标最明确的靶向药物，FDA已批准8个用于肿瘤治疗的靶向抗体（均为全长抗体）。但抗体不易进入实体瘤，且生产需10-15吨反应罐，用量数百毫克一次，价格昂贵。钱其军教授提出的“全长抗体基因治疗肿瘤”方案，一个腺病毒载体即可替代大型反应罐，在鼠身上已成功，若在人身上成功将是抗体生产的革命。人类蛋白质抗体资源库方面，全球单克隆抗体已超10万种，工程抗体超1000种，诊断和治疗用抗体约500种，临床抗体100余种。人类蛋白组抗体计划要求五年内制备针对80%人类蛋白质的抗体，十年内制备所有人类蛋白质的抗体，需发展大规模高通量抗体制备技术（杂交瘤、工程抗体、人记忆B细胞分选）。截至2004年，FDA已批准22个治疗型抗体药物，我国也有8个抗体药物上市。临床数据显示，32%的肿瘤患者使用抗体治愈。
肿瘤干细胞、肿瘤基质细胞及可能靶标：干细胞研究已取得系列成果。在白血病、乳腺癌及脑胶质瘤中证实存在肿瘤干细胞，仅占肿瘤细胞的0.01%，对放化疗不敏感，是肿瘤复发的主要原因。肿瘤组织具有异质性，其中存在增殖和复制能力强的细胞，称为肿瘤干细胞或SP细胞。上海交通大学韩伟教授提出基于肿瘤干细胞、肿瘤细胞、肿瘤微环境干细胞和微环境细胞的肿瘤干细胞生物稳定性假说。但部分学者认为这种细胞仅为功能性概念，肿瘤干细胞是否广泛存在于实体瘤仍有争议。关于“肿瘤基质细胞——癌症治疗的新靶标”，Paget的“种子-土壤”学说认为肿瘤转移是癌细胞在适宜基质环境中生长的结果。以巨噬细胞为例，基质异常在肿瘤发生发展中起重要作用，“重建”正常基质可抑制癌细胞生长并逆转恶性程度，基质有望成为潜在靶标。
小分子靶向药物：小分子药物靶点治疗的特异性和非特异性有待研究。刘新垣院士建议将非特异性理解为“泛”特异靶向性，小分子药物靶标专一但专一是否最佳尚需探讨，且可能存在其他作用机制，导致“泛靶向性”成为最佳选择之一。对于脑等特定部位，小分子药物因能通过血脑屏障而成为重要选择。
纳米材料及纳米技术：纳米粒具有长循环、隐形和主体稳定等特点，是抗肿瘤药物的良好载体。它能减少被网状内皮系统巨噬细胞吞噬，通过毛细血管及血脑屏障，控制药物释放，减少用量，增强疗效并降低毒性，避免药物活性丧失。磁性纳米粒子的靶向定位治疗可减轻毒副作用并加强药效，有望逐步替代全身化疗。肿瘤靶向分为被动靶向和主动靶向，特定尺寸的纳米材料在脏器中呈现被动靶向，利用分子组装结合分子靶点形成主动靶向。部分学者介绍将磁性纳米材料与抗体结合，通过磁场实现宏观靶向，撤去磁场后依靠抗体实现微观靶向，双重靶向实现严格治疗。
会议最后，与会代表强调肿瘤靶向治疗的重要性，呼吁加强各领域交流与合作，以期早日攻克癌症难题。