在加州大学洛杉矶分校共同领导的一项国际研究中，科学家们证明了一种新的靶向治疗药物可以延长特定亚型胶质瘤患者的无进展生存期。这一发现为患有这种生长缓慢但致命的脑肿瘤的患者提供了可能的新的治疗选择。研究结果发表在《新英格兰医学杂志》上，并在芝加哥举行的美国临床肿瘤学会年会上公布。

2级胶质瘤的挑战

该研究论文中研究的胶质瘤类型（复发性IDH1和IDH2突变的2级胶质瘤）往往影响年轻人，通常是30多岁的人群。目前的护理标准是放疗和化疗的组合，可能导致神经缺陷，使患者难以学习、记忆新事物、集中注意力或做出日常决定。

该研究是首个分析专门开发用于治疗脑癌的靶向治疗药物的临床试验。靶向治疗旨在靶向参与癌细胞生长和扩散的特定分子。Vorasidenib是一种脑渗透抑制剂，意味着它能够穿过血脑屏障，直接作用于肿瘤细胞。

靶向治疗的优势

与接受安慰剂的患者相比，接受vorasidenib的患者无癌症进展的中位时间延长了近17个月，延迟了他们需要开始化疗和放疗的时间。在接受vorasidenib的患者中，疾病进展的仅为28%，而接受安慰剂的患者中这一比例为54%。截至2022年9月（研究开始后30个月），vorasidenib组中72%的患者仍在服用该药物，且他们的疾病尚未进展。

参考信息
“Vorasidenib in IDH1- or IDH2-Mutant Low-Grade Glioma” by Ingo K. Mellinghoff et al., 4 June 2023, New England Journal of Medicine.
DOI: 10.1056/NEJMoa2304194