PTC Therapeutics, Inc. (PTC) 是一家专注于发现和开发小分子药物，这些药物针对后转录控制机制。今天，PTC宣布获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的两年奖学金，该奖学金将支持公司在美国进行Duchenne muscular dystrophy（DMD）的Phase 2临床试验的患者相关费用。

“这是一个荣誉，获得FDA的支持，以推动我们的临床开发工作。”PTC的总裁和CEO斯图亚特·佩尔茨（Stuart Peltz）说。

PTC在2006年1月启动了DMD的Phase 2临床试验，该试验评估了PTC124对DMD患者的治疗效果。患者缺乏 dystrophin 这一关键肌肉稳定蛋白，试验评估了肌肉 dystrophin 表达以及血清肌酐磷酸酶水平作为肌肉完整性的指标。试验还评估了PTC124的安全性、遵从性和药代动力学。

PTC124是一种口服的试剂，用于治疗由突变引起的遗传性疾病。该药物在预临床研究中展示了活性，能够恢复功能性蛋白的生产。PTC正在进行PTC124的Phase 2临床试验，用于治疗DMD和cystic fibrosis（CF）。

PTC124的开发受到多个机构的支持，包括Muscular Dystrophy Association（MDA）、Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, Inc.（CFFT）、FDA的Office of Orphan Products Development（OOPD）和National Center for Research Resources（NCRR）的一般临床研究中心资助。

Duchenne muscular dystrophy（DMD）是一种导致肌肉功能和独立性丧失的慢性肌肉疾病。每年约20,000儿童被诊断为DMD，其中约13%的患者是由于突变引起的。

PTC Therapeutics, Inc. 是一家专注于发现和开发口服小分子药物的生物医药公司，这些药物针对后转录控制过程。该公司的药物开发活动涵盖了遗传性疾病、癌症和感染性疾病等多个领域。