Aspreva制药公司（NASDAQ：ASPV；TSX：ASV）是一家新兴的制药公司，专注于增加针对较少见疾病的循证药物。最近，该公司报告了独立研究人员发起的80名患者的临床试验结果，该试验由杜克大学医学院的Donald Sanders博士领导，得到了食品和药物管理局（FDA）的孤儿药物发展办公室、罗氏制药和Aspreva的支持。

该试验评估了在不使用皮质类固醇和以前未接受其他免疫抑制治疗的肌无力症患者中，使用泼尼松和CellCept（mycophenolate mofetil或MMF）联合治疗与仅使用泼尼松的效果。结果显示，在12周的治疗后，MMF和20mg泼尼松的疗效与仅使用20mg泼尼松的疗效没有差异。这一结论基于Qualitative Myasthenia Gravis（QMG）评分，这是一种评估肌无力症体征和症状的问卷。

Aspreva的分析还显示，MMF在研究中似乎被患者普遍耐受。最常见的不良反应包括腹泻、失眠和肌肉痉挛。Sanders博士和他的共同研究人员正在准备一份完整的研究报告，将提交到同行评审的医学杂志并在适当的医学会议上发表。

Aspreva正在进行一项多国、双盲、安慰剂对照的III期研究，以评估MMF对176名之前曾接受皮质类固醇治疗的肌无力症患者的体征和症状的影响。该研究的主要终点是实现足够的疾病控制和减少皮质类固醇的使用，这是免疫抑制治疗的一个重要目标，因为长期使用皮质类固醇会有严重的副作用。

Aspreva计划将Sanders博士的独立研究人员发起试验的数据提交到任何Aspreva和罗氏可能提交的寻求CellCept在肌无力症治疗中的批准的监管文件中。预计该试验的数据库将在本月晚些时候锁定，Aspreva的研究结果将在本季度晚些时候可用。

关于肌无力症

根据肌无力症基金会的数据，肌无力症影响着全球大约70,000到100,000人，包括美国的大约36,000人。肌无力症是一种慢性自身免疫性神经肌肉疾病，身体产生的自抗体会阻止神经向肌肉发送消息。

虽然肌无力症可以影响任何自主肌肉，但它经常涉及控制眼球运动、咀嚼、吞咽、咳嗽和面部表情的肌肉，但在一些受影响的患者中可能更为严重。完全缓解是罕见的，通常需要长期的免疫抑制治疗。目前的肌无力症治疗包括使用胆碱酯酶抑制剂、皮质类固醇和其他免疫抑制药物，如阿扎硫脲。

关于CellCept

CellCept是罗氏制药的领先免疫抑制剂或“抗排斥”药物，用于与其他免疫抑制药物（环孢霉素和皮质类固醇）联合预防心脏、肾脏和肝脏移植患者的排斥反应。CellCept于1995年首次批准用于肾脏移植的预防性治疗，并自此在全球范围内被批准用于成人肾脏、心脏和肝脏移植的预防性治疗。在一些国家，它也被批准用于儿童肾脏移植。

2003年7月，Aspreva与罗氏制药签署了一项合作协议，获得了CellCept在全球范围内用于所有自身免疫疾病的开发和商业化的独家权利。需要注意的是，CellCept尚未被FDA批准用于任何自身免疫疾病的治疗。