Debiopharm集团（Debiopharm）是一家全球独立的生物制药开发公司，专注于肿瘤学和严重医疗状况。今天，该公司宣布获得欧洲委员会（EC）授予的孤儿药资格，针对DEBIO-0513（前称PTR-262），这是一种针对乙酰胆碱受体（AchR）肌无力表位的双重改良配体肽类药物，用于治疗重症肌无力（MG）。

欧洲孤儿药资格授予的产品旨在治疗危及生命或长期致残的疾病，且每10,000人中影响不超过5人。进一步的标准包括该产品能够提供显著的患者益处，或填补没有其他治疗方案的医疗需求。欧洲委员会认为DEBIO-0513符合这些要求，MG是一种在欧洲约每10,000人中影响0.7至1.5人的罕见疾病。此外，DEBIO-0513在欧洲的孤儿药资格可以为其开发带来诸多好处，包括临床方案协助和建议、申请产品批准时的注册费用减免，以及在获得市场授权后可享有长达10年的市场独占权。

Debiopharm集团加拿大子公司总裁兼首席执行官Loic Maurel表示：“由于其独特的作用机制，我们希望DEBIO-0513能成为重症肌无力患者的重要新治疗选择。它有潜力为患者提供诸如改变疾病进展、预防复发，以及可能与其他现有治疗联合使用等益处。DEBIO-0513的保护作用应能降低当前药物（如类固醇和其他免疫抑制剂）通常相关的风险。”

关于重症肌无力（MG）

重症肌无力是最常见的慢性自身免疫性神经肌肉疾病，其特征是肌肉无力波动。MG是由于神经冲动传递到肌肉的缺陷引起的。当神经冲动沿神经传递时，神经末梢释放乙酰胆碱（Ach）到神经肌肉接头，进而与乙酰胆碱受体（AchR）结合，激活并产生肌肉收缩。自身免疫性MG的特点是T细胞介导的自身抗体攻击神经肌肉接头的AchR，导致肌肉无力和疲劳。现有的治疗选择包括胆碱酯酶抑制剂、免疫抑制药物、血浆置换和胸腺切除，均具有显著的副作用，并且并不针对疾病的根本原因。

关于DEBIO-0513

DEBIO-0513是在以色列魏茨曼科学研究所的Michael Sela教授和Edna Mozes教授实验室发现的合成肽，能够下调与肌无力相关的自身免疫反应。DEBIO-0513源自AchRα亚单位的肌无力表位，专门阻止AchR的自身免疫破坏。

在MG的临床前模型中，DEBIO-0513的治疗使免疫系统从有害的自反应性T细胞群体转变为T调节细胞（TH3），下调MG的自身免疫反应，显著改善多个临床参数，包括握力和肌电图。此外，在来自MG患者的外周血清中，DEBIO-0513抑制了负责肌无力自身免疫反应的T细胞群体的增殖，从而抑制MG的发展。

关于Debiopharm集团

Debiopharm集团是一家全球生物制药开发公司，专注于许可有前景的生物制剂和小分子药物候选者。Debiopharm为全球注册和最大商业潜力开发其产品，以便向制药合作伙伴进行销售和市场授权。

Debiopharm独立资助其所有产品的全球开发，同时提供临床前和临床试验、制造、药物递送和配方以及监管事务方面的专业知识。

Debiopharm成立于1979年，总部位于瑞士洛桑，已开发出三种产品，2005年全球销售额超过23亿美元。

欲了解更多有关Debiopharm集团的信息，请访问：http://www.debiopharm.com