塔夫茨大学药物研发中心的研究显示，FDA批准抗癌药物的速度显著快于其他药物及欧洲监管机构。2007至2011年间，FDA审批抗癌药平均耗时10个月，比EMA快2个月。同时，孤儿药定义在抗癌药中比例增加，但加速审批比例下降。总体新药研发时间缩短，肿瘤药与非肿瘤药审批时间差异缩小。...
开展罕见病药物开发已经成为全球制药公司的新策略 中国期待更多的立法和政策来引导本土罕见病药物的发展 本土企业更不应该缺席 在7月24日召开的 2012年海峡两岸罕见疾病医疗保障政策研讨会 上 专家和? 关键词：肿瘤、临床试验...
本文探讨了罕见病药物研发的全球缓慢现状及患者面临的高昂治疗费用。文章指出，罕见病种类繁多，但药物研发成本高、市场小，导致“孤儿药”稀缺且价格昂贵。通过苯丙酮尿症和戈谢病患者的真实案例，揭示了患者家庭的经济困境。同时，介绍了美国、欧盟和日本在孤儿药研发上的政策支持，以及我国在罕见病防治方面的不足。最后，专家强调婚检、孕检和新生儿筛查是预防罕见病的关键措施。...
FDA授予BioSante制药公司黑色素瘤疫苗孤儿药资格，用于治疗IIb至IV期黑色素瘤。该疫苗是BioSante癌症疫苗组合中第四个获得孤儿药认定的产品，此前其胰腺癌、白血病等疫苗已获此资格。孤儿药资格带来税收抵免、费用减免及7年市场独占权。黑色素瘤是最致命的皮肤癌，早期诊断治愈率接近100%，但晚期死亡率高。...
2007年6月12日，美国生物技术公司Cel-Sci宣布其肿瘤免疫治疗药物Multikine获FDA孤儿药资格，用于头颈部鳞状细胞癌的新辅助治疗。孤儿药资格依据《孤儿药法案》授予，旨在激励罕见病药物开发，提供7年市场独占权、快速审批通道及资金税收优惠。Multikine为天然细胞因子混合物，计划在传统治疗前使用，通过调节T细胞比例和增强放化疗敏感性发挥作用，已进入III期临床试验。...
本文基于舒德在第二届药业峰会上的讲话，探讨了增加药品知识产权数量对吸引研发投入的重要性。文章回顾了中国知识产权保护的进展，分析了研发成本与销售额的差距，并提出了数据保护、孤儿药条款、专利延期等具体建议，以促进中国医药创新和全球竞争力。...
Debiopharm集团宣布获得欧洲孤儿药资格，DEBIO-0513用于治疗重症肌无力。这种新型药物通过独特机制有望改善患者的治疗效果，减少现有药物的副作用。...
本文分析了罕见病法布里病患者的困境与孤儿药可及性问题。安徽首例确诊患者张亚非因无法获得特效药而创建援助网站，引发社会关注。文章介绍了法布里病的病理机制、临床表现及现有治疗药物Fabrazyme（阿加糖酶β）在美国的获批情况，指出该药因临床病例稀少、审批困难而未在中国上市。同时探讨了孤儿药研发的市场困境、中国医保支付机制的不足，以及患者自救和立法推动的进展。...
本文报道了安徽首例法布里病患者张亚非的困境，因国内无药可治，他创建网站呼吁关注。法布里病是一种罕见遗传病，美国有特效药但未在中国上市，且费用高昂。文章分析了孤儿药研发的市场障碍、审批难题及支付机制缺失，探讨了政策倾斜和立法救助的必要性。...
美国礼来制药公司宣布，其研发的肿瘤新药Enzastaurin获得欧盟委员会批准为治疗多形性成胶质细胞瘤（GBM）的孤儿药。该药此前已获FDA相同资格。Enzastaurin是一种口服丝氨酸-苏氨酸蛋白激酶抑制剂，通过抑制PKC和PI3K/AKT通路发挥抗肿瘤作用，目前处于III期临床。GBM是最具侵袭性的原发性脑肿瘤，标准治疗预后极差，孤儿药资格为患者带来新希望。...
印第安纳大学的神经科学家Tom James教授提出了一...
索尔克研究所神经科学家提出，神经行波并非简...
哈佛大学研究团队成功将人脑皮层类器官培养长...
一项发表于《整合生物学》的新研究颠覆了对锤...
维生素B12是生命必需营养素，但仅由少数细菌和...
伽利略在1638年的著作《关于两种新科学的对话》...
