2007年6月12日，美国生物技术公司Cel-Sci（美国证券交易所代码：CVM）宣布其研发的肿瘤免疫治疗药物Multikine被美国食品药品监督管理局（FDA）授予“孤儿药”资格，用于头颈部鳞状细胞癌的新辅助治疗。这一资格旨在激励罕见病治疗药物的开发，根据美国1983年通过的《孤儿药法案》，罕见病定义为美国患者人数不超过20万的疾病。获得孤儿药资格的药物可享受多项优惠政策，包括7年市场独占权、快速审批通道、最高每年35万美元且连续3年的临床研究基金资助，以及高达临床研究投入50%的税收减免。目前，最成功的孤儿药之一是安进公司（纳斯达克代码：AMGN）的重组促红细胞生成素EPOGEN，年销售额达24亿美元，但其适应症已远超罕见病范畴。

Multikine是一种由健康免疫系统产生的天然细胞因子混合物，是首个可能用于一线治疗的肿瘤免疫药物。其独特之处在于，它计划在手术、放疗或化疗等任何可能削弱免疫系统的传统治疗之前使用。Multikine的作用机制可能包括两个方面：一是通过改变CD8+与CD4+ T细胞的比例，打破肿瘤细胞对免疫系统的耐受；二是增强肿瘤细胞对放化疗的敏感性。Cel-Sci公司未在声明中详细说明Multikine的制备方法。该药物已进入III期临床试验，计划招募800名患者，主要终点是提高患者总体生存率10%。