美国礼来制药公司近日宣布，欧盟委员会已批准认定其研发的肿瘤新药Enzastaurin为治疗多形性成胶质细胞瘤（Glioblastoma Multiforme, GBM）的孤儿药。此前，该药已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的相同资格认定。这一进展为全球数十万名GBM患者带来了新的治疗希望。

孤儿药（Orphan Drug）是指用于诊断、预防或治疗致命或非常严重的罕见疾病的药物。欧盟对孤儿药的认定需满足多个标准，包括疾病的严重性、现有治疗方法的缺乏等。获得孤儿药资格后，制药公司可获得研发激励、市场独占权等政策支持，加速药物上市进程。

Enzastaurin是一种口服丝氨酸-苏氨酸蛋白激酶抑制剂，通过抑制蛋白激酶C（PKC）和PI3K/AKT信号通路，降低肿瘤细胞增殖能力、诱导凋亡，并抑制肿瘤诱导的血管生成。在前期临床试验中，Enzastaurin已显示出对GBM的疗效，目前正处于III期临床研究阶段。此外，礼来也在探索该药用于非霍奇金淋巴瘤、结直肠癌等适应症。

多形性成胶质细胞瘤是最具侵袭性的原发性脑肿瘤，属于WHO IV级神经胶质瘤。患者确诊时通常已处于晚期，肿瘤快速生长导致脑功能损害甚至死亡。目前标准治疗为手术切除联合放疗和替莫唑胺化疗，但预后极差，中位生存期仅约15个月。Enzastaurin的孤儿药资格有望为这一难治性疾病提供新的靶向治疗选择。