来自美国的一个科研小组近日宣布，他们首次利用人类胚胎干细胞成功治疗了动物的大脑疾病——山德霍夫氏症（Sandhoff disease）。这项研究成果已发表在《自然·医学》（Nature Medicine）杂志上。该科研小组的成员主要来自英国牛津大学和韩国延世大学。

领导这项研究的科学家是美国加利福尼亚州一家医学研究中心的伊凡·斯内德（Evan Snyder）教授。斯内德表示，这项实验的成功增强了他们利用干细胞技术治疗人类新生儿山德霍夫氏症的信心。科学家们同时认为，这项实验将为干细胞治疗帕金森病、阿尔茨海默病以及肌萎缩侧索硬化症（ALS）等神经退行性疾病开辟新的道路。

在实验中，斯内德及其同事使用了患有山德霍夫氏症的实验鼠。山德霍夫氏症是一种遗传性溶酶体贮积症，由HEXB基因突变导致β-己糖胺酶B亚基缺乏，引起GM2神经节苷脂在大脑中积累，进而引发神经炎症和神经元死亡。该病在人类新生儿中表现为智力缺陷、运动功能障碍，并常在幼儿期死亡。研究团队同时使用了人类胚胎干细胞和成体干细胞，移植到实验鼠大脑后未出现免疫排斥反应，干细胞成功分化为神经细胞并恢复了部分酶活性，改善了症状。

这项研究为干细胞疗法在神经退行性疾病中的应用提供了重要证据，未来有望通过优化细胞来源和移植策略，推动临床转化。