美国麻省理工学院和哈佛医学院的研究人员发现，一种名为B2的化合物能够干扰亨廷顿舞蹈症（Huntington's disease）的病理进程。该发现为开发新型亨廷顿舞蹈症疗法提供了重要线索。研究结果于2006年3月14日发表在《美国国家科学院院刊》（Proceedings of the National Academy of Sciences）上。

亨廷顿舞蹈症是一种常染色体显性遗传的神经退行性疾病，由HTT基因中CAG三核苷酸重复序列异常扩增导致。目前，美国约有30,000人罹患此病，另有150,000人具有患病高风险。该病的主要病理特征是脑细胞（尤其是纹状体和大脑皮层）的进行性退化，导致患者出现不自主运动（舞蹈样动作）、认知功能障碍及情绪障碍。在神经节内，亨廷顿舞蹈症优先攻击尾状核和壳核，同时影响控制思维、领悟力及记忆的大脑皮层。

以往大多数研究聚焦于预防或逆转突变亨廷顿蛋白（mHTT）的聚集。然而，近期证据表明，这些大量聚集的内含物（错误折叠的蛋白质聚集体）并非造成神经元损伤的必要条件，反而可能具有保护作用。因此，MIT和哈佛的研究团队转而寻找能够促进这种内含物形成的化合物。

研究人员通过高通量筛选发现，化合物B2能显著增强mHTT的聚集，使蛋白质累积量达到最大值。进一步研究表明，B2还能保护蛋白酶体免受破坏，从而抑制mHTT的毒性作用。此外，B2在帕金森病（另一种由错误折叠蛋白质导致的神经退行性疾病）的细胞模型中也表现出保护作用，提示其可能具有广谱治疗潜力。这些结果揭示，B2可能成为治疗亨廷顿舞蹈症等神经退行性疾病的新型候选药物。