青蒿素是中国学者在20世纪70年代初从青蒿（Artemisia annua L.）中分离得到的抗疟有效单体，是一种含有过氧桥结构的新型倍半萜内酯化合物。它是目前世界上最有效的治疗脑型疟疾和抗氯喹恶性疟疾的药物，被世界卫生组织称为“治疗疟疾的最大希望”，具有快速、高效、无抗药性、低毒副作用的特点。最新研究表明，青蒿素不仅具有抗疟作用，还在抗病毒、抗肿瘤等方面展现出独特效果，其医药价值具有很大的开发空间。
据世界卫生组织最新报告，疟疾是除艾滋病以外世界上呈明显上升趋势的传染病，在热带和亚热带地区广泛传播，危害着20亿人口的健康。恶性疟疾每年造成4亿多人感染和至少100万人死亡，尤其在非洲已成为头号杀手。2004年，《自然》杂志专门刊登了多篇评述和展望，探讨如何预防、治疗疟疾及相关研究进展（Nature, 2004, 430(7002)）。过去，奎宁是治疗疟疾的首选药物，但疟原虫已对这类药物产生抗药性。经过多年的犹豫，全球医疗机构终于改变策略，转而采用中药制剂青蒿素作为治疗疟疾的首选药物，以青蒿素为基础的综合治疗（ACTs）是目前最有效的治疗方法。
2004年7月底，世界卫生组织表示计划2005年在重庆酉阳采购1亿人份的青蒿制剂；过去不赞成使用青蒿素的美国、英国等主要捐助国以及联合国儿童基金会和世界银行都欢迎这种新药。新的“艾滋病、肺结核和疟疾全球基金”已批准11个国家购买青蒿素，并指示其他34个国家减少对氯喹和周效磺胺的需求，转而使用新药。据法国RHON公司、SANOFI公司及瑞士诺华公司预测，未来5～10年青蒿素类产品将在世界市场上形成15亿美元的销售额。作为新型药物，青蒿素类抗疟药至少有20～30年的生命周期。而我国现单、复方青蒿制剂药品年出口额仅为700万美元左右，所占份额不足1%，市场发展潜力巨大。
目前，人工合成青蒿素因其工艺复杂、毒副作用大、成本高而无法投入生产。世界上青蒿素药物的生产主要依靠中国从野生和栽培青蒿中直接提取。但青蒿中青蒿素的含量很低（0.1%～1% w/w），且受地域性种植影响较大。由于野生资源已远远不能满足全球对青蒿素原料日益增长的需求，我国四川、云南、广东、贵州等地区正使用大量土地进行人工种植以获取原料。最近，世卫组织再次呼吁扩大青蒿素原料生产，并着手在非洲大陆推广青蒿的本土化种植甚至青蒿素药品的本土化生产。开展生物技术研究，大幅提高青蒿中的青蒿素含量，将可部分缓解原料紧张局面，节约土地资源。
中国是最早提取青蒿素并应用其药用功能的国家，也是青蒿素提取植物青蒿的主产地。但由于历史和体制原因，青蒿素的知识产权被瑞士诺华制药和法国赛诺菲买断，青蒿琥酯衍生物的专利有效期也即将到期。目前，中国多家青蒿素药品企业因缺乏独立知识产权或达不到国际生产标准，只能观望世卫组织的大订单，作为原料供应商分取微薄利润。中国企业参与国际青蒿素类药竞争的唯一途径是创新技术，通过申请专利保护知识产权，保障在国际市场上的优势，争取与国际制药企业同台竞争。因此，许多专家呼吁加强中药青蒿、青蒿素及其衍生物的科学技术研究，在资源、化学、新用途和复方抗疟药等方面不断创新，以保持国际领先地位，并推进青蒿素类药科技成果的产业化、国际化发展，使青蒿素产品在较短时间内争回我国在国际市场应有的地位，为发展中医药事业作出贡献。
1974年，中科院上海有机所应北京中医研究院中药研究所要求，开始测定青蒿素结构的研究。经过一系列化学反应，结合新的物理技术手段，最终测定了其结构——一种罕见的含过氧基团的倍半萜内酯。结构测定后，从1979年开始进行全合成研究。由于青蒿素分子含有7个手性中心，合成难度极大。以周维善研究员为首的课题组在测定结构的基础上，以天然香草醛为原料，经过反复探索和艰苦努力，特别是解决了架设过氧桥的难题后，经近20步反应，于1983年完成了青蒿素的全合成。全合成的成功充分证明了青蒿素结构测定的正确性。在结构测定基础上，上海药物所制备了青蒿素的衍生物蒿甲醚，桂林制药厂制备了青蒿琥酯，它们的性能和功效均优于青蒿素。由于全合成步骤长、难度大，青蒿素的用量无法依靠全合成供应，因此目前仍从植物青蒿中提取青蒿素。
通过生物发酵法生产青蒿素为解决青蒿素来源提供了崭新途径。在国家“九五”科技攻关资助下，中国科学院过程工程研究所进行了大量研究，利用生物反应器系统成功进行了青蒿组织大规模培养生产青蒿素，证实了其潜在的工业化潜力。但现阶段青蒿素得率仍很低，未达到生产化标准，需要通过生物学家和工程学家的协作创新研究以获得突破。
美国科研人员为降低青蒿素造价，决定在实验室中人工制造青蒿所含的抗疟物质。加州大学伯克利分校联手加州一家生物公司，获得1200万美元研究基金支持，共同致力于通过基因工程研制药物。他们正在研究利用特殊的遗传工程菌生产青蒿酸，并希望通过不断改进最终制造出青蒿素。但由于目前仅获得青蒿素生物合成途径中的部分关键酶基因，这一设想的实现尚需大量研究和摸索。
青蒿素及其衍生物的抗疟作用已得到世界公认，如二氢青蒿素、蒿甲醚、青蒿琥酯等已在临床上广泛应用。在青蒿中，青蒿酸和青蒿酸B的含量较青蒿素高出8～10倍，利用这些代谢中间产物通过各种反应条件和催化比较进行有机半合成，有可能直接合成青蒿素或其衍生物，达到抗疟药物的生产要求。中科院有机化学研究所在青蒿素结构测定、全合成以及上海药物所在青蒿素衍生物合成方面具有国际领先优势。
青蒿含有大量单萜和倍半萜成分，抗疟药物青蒿素是一种倍半萜内酯。青蒿素生物合成途径中的倍半萜环化酶（紫穗槐二烯合酶）已被克隆，但该途径的其他酶和调控基因均未见报道。对合成途径及调控进行研究，克隆新的基因，包括克隆青蒿素生物合成途径新的酶基因（如P450单加氧酶基因）或调控基因（如转录因子基因），有可能通过植物转基因或其他生物技术路线提高植物细胞中青蒿素的合成与积累。中科院上海生命科学研究院植物生理生态研究所的研究人员在植物倍半萜成分（如棉酚代谢途径和青蒿素代谢途径）方面做了大量工作，克隆了数个关键酶基因；最近他们正在开展青蒿素生物合成代谢调控分析和青蒿转基因工作，进展显著。
现代生物工程科学技术的飞跃发展，使我们看到了通过植物次生代谢基因工程手段提高青蒿中青蒿素含量的希望。通过对青蒿素生物合成代谢途径和基因调控的深入研究，克隆青蒿素生物合成途径的关键酶基因；加强开展青蒿素生物合成及其化学结构优化合成研究；利用转基因技术改良青蒿的综合性状，促进青蒿素的生物合成，增加青蒿素的含量；利用生物反应器进行转基因青蒿的组织培养或进行微生物发酵，达到工厂化生产青蒿素的目的。这项研究不仅具有重要的理论价值，而且具有非常广阔的应用前景和重要的国际影响。中科院植物生理生态所和上海有机所的联手合作，有助于此项目的深入开展；如果项目最终获得成功，将是一个造福几十亿人口的科研成果，具有深远的社会意义和巨大的经济价值。
周维善：有机化学家，中国科学院院士，中科院上海有机化学研究所研究员。
洪孟民：分子遗传学家，中国科学院院士，中科院上海生命科学研究院植物生理生态研究所研究员。
金国章：神经药理学家，中国科学院院士，中科院上海生命科学研究院药物研究所研究员。
嵇汝运：药物化学家，中国科学院院士，中科院上海生命科学研究院药物研究所研究员。
谢毓元：药物化学家，中国科学院院士，中科院上海生命科学研究院药物研究所研究员。
池志强：药理学家，中国工程院院士，中科院上海生命科学研究院药物研究所研究员。
唐希灿：神经药理学家，中国工程院院士，中科院上海生命科学研究院药物研究所研究员。