日本研究人员利用由诱导多功能干细胞(iPS细胞)培育出的肌肉细胞,成功改善了患有肌营养不良症实验鼠的肌肉组织功能。这一突破为未来治疗人类肌营养不良症提供了新的希望。
据日本《读卖新闻》网站报道,日本京都大学教授中畑龙俊的研究小组首先从实验鼠身上提取体细胞,通过重编程技术将其转化为iPS细胞。随后,他们利用特定的培养条件,将iPS细胞定向分化为肌肉细胞。这些肌肉细胞被植入患有肌营养不良症的实验鼠体内,这些实验鼠原本表现出行走困难、肌肉无力等症状。植入后,实验鼠的肌肉组织功能在连续6个月以上保持良好稳定状态,相关症状明显改善。
肌营养不良症是一种遗传性肌肉退化疾病,目前尚无根治方法。该研究的关键在于,iPS细胞具有分化为多种细胞类型的潜力,且可以避免免疫排斥反应。研究小组还成功利用肌营养不良症患者的体细胞培育出了iPS细胞,这为未来将这一技术应用于临床治疗迈出了重要一步。下一步,研究人员计划优化分化效率,并开展安全性评估,以推动人体临床试验。