微RNA（miRNAs）是一类非编码RNA，通过调控基因表达参与多种生物过程，其发现正在改变我们对基因调控机制的理解。然而，对miRNA在哺乳动物活体中的功能仍知之甚少。新开发的一组能使小鼠miRNA沉寂的化合物——被称为“antagomirs”——为研究miRNA功能提供了强大工具，并可能成为使患者miRNA沉寂的潜在治疗策略。Antagomirs是通过化学方法合成的寡核苷酸，具有与天然miRNA互补的序列。对小鼠静脉注射拮抗miR-16、-122、-192和-194的antagomirs，可显著降低肝脏、肺脏、肾脏、心脏、小肠、脂肪、皮肤、骨髓、肌肉、卵巢和肾上腺等组织中的相应miRNA水平。

在蠕虫和果蝇中，miRNA在胚胎发育中发挥重要作用。在脊椎动物中，多种发育基因已被证实是miRNA的直接调控靶点，但此前尚未发现miRNA在已知发育过程中起特定作用的实例。最新研究找到了这样一个例子：miR196在小鼠胚胎中充当“防故障装置”，确保主要由Hoxb8和Shh转录因子调控的基因的准确表达。这一发现支持了“许多脊椎动物miRNA的功能可能是二级基因调控”的观点，即miRNA通过微调关键发育信号通路来维持正常发育进程。