由伦敦大学学院教授彼得·科菲(Peter Coffey)主导的英国首个干细胞人体治疗试验,已获得英国药品与健康产品管理局(MHRA)批准。该试验针对视网膜黄斑变性——一种在西方老年人中最为常见的眼疾,旨在通过干细胞移植修复受损视网膜,恢复患者视力。
此前,美国杰龙生物医药公司(Geron Corporation)宣布启动全球首例胚胎干细胞人体临床试验,治疗脊髓损伤,并获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准。这一进展对英国批准试验产生了积极影响。
胚胎干细胞是受精后几天出现的未分化主细胞,具有分化为人体约200种细胞类型的能力。然而,它们与某些癌细胞共有“永生”特性,直接植入存在风险。2001年,纽约一家医院曾将胎儿组织植入帕金森病患者大脑,希望形成多巴胺能神经元,但结果导致多巴胺大量减少、细胞增生失控,患者肌肉抽搐无法控制。随后,康奈尔大学警告干细胞可能产生癌前细胞。
为确保安全,科菲团队在移植前确保干细胞只分化为正常细胞,从而消除肿瘤形成风险。目前,他们正在用干细胞培育视网膜细胞,并将一块含有培养细胞的“补丁”植入视网膜后方,以恢复视力。“一旦开始试验,很快就能知道是否有效。验证问题很简单:患者能否重见光明。”科菲认为,视网膜黄斑变性不需要治疗细胞与患者组织之间复杂的相互作用,因此极有可能成为首个被治愈的病例。如果该疗法成功,肝病、心脏病和糖尿病等疾病的治疗也将变得相对简单。但对于阿尔茨海默病和帕金森病等难以准确描述环境特征的疾病,研究可能需要更大努力。但无论如何,干细胞最终将“改变医学”。
伦敦大学学院再生医学教授克里斯·马森(Chris Mason)表示赞同。他说,在获得安全有效的干细胞疗法之前,还需多年严格测试,可能遇到阻碍和失败,但这次人体试验标志着“干细胞时代”的曙光已现。