近日,在瑞士哥德堡举行的欧洲多发性硬化症治疗及研究会议上,健赞公司(Genzyme)公布了阿仑单抗(Alemtuzumab)的一项中期临床实验数据,结果表明该药可有效治疗多发性硬化症(MS)。
阿仑单抗是一种人源化单克隆抗体,靶向CD52抗原,通过抗体依赖性细胞介导的细胞毒作用(ADCC)和补体依赖性细胞毒作用(CDC)耗竭T细胞和B细胞,从而调节免疫系统。该药此前已获准作为B细胞慢性淋巴细胞性白血病(B-CLL)治疗药上市,商品名为Campath,在健赞产品线中占据重要地位。
在此次为期5年的中期实验中,90%的受试者用药后能显著防止机体功能障碍进一步加重,机体功能改善后效果得以保持,并且在随后的60个月内疾病复发风险下降。实验将阿仑单抗与德国默克畅销MS药重组人干扰素β-1a(Rebif)进行对比。结果发现,阿仑单抗组中13%的患者机体功能障碍加重,而Rebif组为38%。在36个月的病情监测期内,阿仑单抗组年复发率为0.09,Rebif组为0.47,前者比后者降低81%。
然而,阿仑单抗治疗MS存在安全性隐忧:6名患者出现免疫性血小板缺乏紫斑症(ITP),而Rebif组仅1例。此外,阿仑单抗组中30%的患者出现自身免疫性甲状腺相关不良反应。但健赞强调,出现自身免疫性不良反应的患者仍能较好控制MS病情。
目前,阿仑单抗治疗MS的III期临床实验正在进行,数据有望于2011年公布。该药通过调节免疫细胞平衡,可能为MS患者提供新的治疗选择,但需警惕自身免疫风险。