由我国自主研发的抗心衰药物——重组人纽兰格林正在全国近60家医院开展III期临床试验。近日，上海泽生公司负责人之一蒋正刚向《科学时报》透露了这一最新进展。

重组人纽兰格林是上海泽生公司自主研制开发的一种创新生物制品，包含人纽兰格林蛋白的功能活性片段，采用基因重组技术，经大肠杆菌表达，高度纯化后制成冻干粉针剂，用于治疗中、重度慢性心力衰竭。

重组人纽兰格林早在2008年被列入科技部“重大新药创制”重大专项。业内人士认为，它有望成为中国进军国际市场的首个原创基因工程药物。

据世界卫生组织统计，心力衰竭的发病率最高可达1.9%，其6年死亡率高达82%。目前全球范围内，慢性心力衰竭患者人数已超过2200万，每年新增患者200多万，死亡人数超过100万。心衰的有效治疗手段仍是国际医学界的一个重要难题。

研究人员对重组人纽兰格林的作用机制进行了深入研究，发现其一方面可以上调心肌特异性的肌球蛋白轻链激酶的表达，使肌球蛋白轻链磷酸化，从而改善心肌结构，加强收缩和舒张功能；另一方面通过活化肌浆网钙泵，加速肌浆网对钙离子的再摄取，改善心肌细胞的舒张性能。

在多种心衰动物模型中，研究人员证实重组人纽兰格林能够显著改善心脏的收缩和舒张功能，并提高心衰动物的生存率。

上海泽生公司已在中国完成了重组人纽兰格林的I期临床试验，并在中国和澳大利亚分别开展了II期临床预试验。在中国进行的多中心、双盲、安慰剂对照的II期临床试验中，近700例受试者的试验结果显示，重组人纽兰格林具有良好的耐受性，其主要不良反应为胃肠道反应，患者可耐受，且停药后可自行缓解。有效性结果表明，该药物能够提高心衰患者的心泵功能，逆转心脏扩张趋势，改善长期预后指标，降低再入院次数和死亡率。

目前，泽生公司正在全国近60家医院开展III期临床试验，入组病例已超过200例。同时，美国的II期临床试验准备工作也已就绪，预计第一例受试者将在2011年1月入组。由于III期临床试验仍在进行中，数据处于双盲阶段，因此暂时无法提供更多信息。

蒋正刚表示，作为一种从机制上区别于现有心衰治疗药物的创新型药物，“泽生公司从一开始就将重组人纽兰格林的市场定位于全球市场，并在全球主要国家和地区申请了专利，同时计划开展全球多中心的III期临床试验。”

然而，他也坦言，市场推广和药物销售可能并非泽生公司的强项，尤其是在国外市场。因此，公司考虑与拥有庞大销售网络的大型药企合作进行销售，这可能是一个更为可行的选择。合作模式可以是合作开发或转让，时间节点可以是临床试验阶段或取得药证之后。目前，泽生公司正在与一些国外药企进行谈判，希望以共赢的方式将重组人纽兰格林推向市场。

至于国内市场，蒋正刚表示，泽生公司有更多选择，可以借助国内现有的销售网络，或者自行建立销售队伍。同时，他也欢迎国内具有完善销售网络的药企共同推进重组人纽兰格林的产业化和市场化。