家族性自主神经功能障碍患者特异性iPS细胞模型的建立与研究
家族性自主神经功能障碍（FD）是一种由IKBKAP基因突变引起的致命性周围神经疾病。Lee等人利用患者体细胞重编程获得诱导多能干细胞（iPS细胞），并成功分化为外周神经元等三胚层细胞。研究发现，患者神经冠前体细胞中IKBKAP出现组织特异性误剪接，导致正常转录水平降低，且神经分化和迁移存在缺陷。该模型为阐明FD发病机制及筛选候选药物提供了重要工具，是iPS技术应用于人类疾病研究的里程碑。...
2009-09-19
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