反义药物:有望为亨廷顿舞蹈症带来新希望
亨廷顿舞蹈症是一种遗传性神经退行性疾病,目前仅能对症治疗。哥伦比亚大学团队开发的反义药物IONIS-HTTRx通过沉默突变HTT基因,在动物模型中显著降低有害蛋白水平并逆转症状。该药已进入1/2a期临床试验,有望成为首个疾病修饰疗法,但需数年临床验证。...
2016-03-02
207
0
亨廷顿舞蹈症是一种遗传性神经退行性疾病,目前仅能对症治疗。哥伦比亚大学团队开发的反义药物IONIS-HTTRx通过沉默突变HTT基因,在动物模型中显著降低有害蛋白水平并逆转症状。该药已进入1/2a期临床试验,有望成为首个疾病修饰疗法,但需数年临床验证。...
本文综述了生物技术在制药领域的应用,包括基因重组蛋白药物、单克隆抗体药物、重组疫苗、反义药物和基因治疗药物等。文章详细介绍了各类生物技术药物的原理、发展历程、代表性药物及市场前景,并展望了基因组学、蛋白质组学等前沿技术对制药业的推动作用。生物技术正为制药业注入新活力,开启新药研发的新时代。...
美国军方传染病医学研究所的最新研究表明,一种新型“反义”药物能够有效降低埃博拉病毒的复制速率,为免疫系统争取更多时间应对感染。在动物实验中,该药物显示出一定的保护作用,但在成为人体实用疗法之前仍需进一步研究。...
由马萨诸塞大学阿默斯特分校、麻省理工学院海...
纽约州州长Kathy Hochul日前发布全国首个针对新型...
一项由北卡罗来纳大学吉林斯全球公共卫生学院...
日本量子科学技术研究所(QST)的研究团队利用...
一项基于ARIC研究的最新发现揭示,中年时期“经...
一项发表在《核医学杂志》上的前瞻性多中心研...