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学术索引

反义药物：有望为亨廷顿舞蹈症带来新希望

亨廷顿舞蹈症是一种遗传性神经退行性疾病，目前仅能对症治疗。哥伦比亚大学团队开发的反义药物IONIS-HTTRx通过沉默突变HTT基因，在动物模型中显著降低有害蛋白水平并逆转症状。该药已进入1/2a期临床试验，有望成为首个疾病修饰疗法，但需数年临床验证。...

2016-03-02 205 0

本文综述了生物技术在制药领域的应用，包括基因重组蛋白药物、单克隆抗体药物、重组疫苗、反义药物和基因治疗药物等。文章详细介绍了各类生物技术药物的原理、发展历程、代表性药物及市场前景，并展望了基因组学、蛋白质组学等前沿技术对制药业的推动作用。生物技术正为制药业注入新活力，开启新药研发的新时代。...

2006-04-17 504 0

研究通过反义药物直接靶向埃博拉病毒，在非人类灵长类模型中显著抑制病毒复制，为免疫系统提供关键时间窗口以启动有效响应。实验结果显示，干预组猴子生存率达75%，初步验证了疗法在感染后阶段的潜在有效性，为高致死性病毒感染的临床干预提供了新策略。...

2006-01-21 357 0

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