《自然生物技术》发布CRISPR基因编辑新成果：新生小鼠治疗有效，成年小鼠却恶

宾夕法尼亚大学Perelman医学院在《自然生物技术》发表研究，首次利用AAV载体传递CRISPR元件纠正新生小鼠OTC缺陷突变，改善生存率；但成年小鼠治疗后病情恶化，因NHEJ导致大片段缺失。研究揭示了年龄依赖性修复机制差异，为基因治疗提供重要警示。...