NEJM：两项研究证实Vismodegib对基底细胞癌有效

2012年《新英格兰医学杂志》发表两项研究，证实Vismodegib（一种Hedgehog通路抑制剂）对基底细胞癌（BCC）有效。第一项II期试验显示，Vismodegib治疗局部进展期BCC的客观应答率为43%，转移性BCC为30%。第二项随机对照试验中，Vismodegib显著减少基底细胞痣综合征患者的新发BCC病灶并缩小既有病灶。药物常见副作用包括肌肉痉挛、体重下降和味觉障碍，停药率较高。这些结果证实Hedgehog通路在BCC中的关键作用，为患者提供了新的治疗选择。...